Исследователи из Университета Северной Каролины (UNC School of Medicine) провели масштабное международное исследование, результаты которого могут изменить подход к терапии генерализованной миастении. Препарат эфгартигимод, одобренный ранее FDA, оказался безопасным и эффективным для всех подтипов болезни — не только для самого распространённого.
Честно говоря, подобные новости — редкость. Ведь речь идёт о заболевании, которое буквально крадёт у человека возможность двигаться, работать, даже просто жить без усталости.
Что такое генерализованная миастения
Генерализованная миастения (gMG) — редкое нервно-мышечное расстройство. Оно вызывает колеблющуюся слабость мышц, утомляемость, трудности при разговоре, глотании или дыхании. Врачи объясняют это тем, что иммунная система по ошибке начинает атаковать участки, где нервы «разговаривают» с мышцами.
Эфгартигимод действует иначе, чем традиционные препараты: он снижает количество вредных антител, которые мешают нормальной передаче сигналов от нерва к мышце.
До последнего времени этот препарат использовался в основном для пациентов с подтипом AChR-положительной миастении — когда антитела блокируют ацетилхолиновые рецепторы. Но теперь исследователи расширили круг пациентов.
Подтипы болезни, о которых редко говорят
Учёные выделяют несколько форм gMG, отличающихся типом антител:
- MuSK-положительная миастения — когда атакуется рецептор, отвечающий за образование соединения между нервом и мышцей.
- LRP4-положительная миастения — похожая история, но с другим белком-рецептором, который также критически важен для связи.
- Тройная серонегативная форма — загадочная, без обнаруживаемых антител, но с теми же симптомами.
Пациенты из этих групп нередко чувствуют себя «невидимыми» для клинических исследований. Их мало, а страдают они больше всех.
Исследование ADAPT SERON
Команда под руководством Джеймса Говарда (James F. Howard Jr.), ведущего специалиста по миастении из Университета Северной Каролины (UNC School of Medicine), запустила новое исследование — ADAPT SERON. Это фаза 3 крупного клинического испытания, куда вошли пациенты из Северной Америки, Европы, Китая и Ближнего Востока.
Добровольцы получали четыре еженедельные инфузии эфгартигимода или плацебо, после чего переходили на открытую фазу терапии. Результаты впечатляют: у 119 участников, принимавших препарат, существенно улучшилось качество жизни — по шкале MG-ADL, которая оценивает способность говорить, глотать, дышать и двигаться.
Научные итоги и что будет дальше
По словам Джеймса Говарда (James F. Howard Jr.), «этот препарат может стать по-настоящему универсальной терапией — безопасной, эффективной и необходимой для всех пациентов, независимо от антител».
Результаты исследования представили на ежегодной конференции Фонда миастении Америки (Myasthenia Gravis Foundation of America), проходившей в Сан-Франциско. Подробные данные опубликованы в журнале «Neurology».
Компания argenx, разработавшая эфгартигимод, уже готовит дополнительное заявление в FDA для расширения показаний. Если одобрят — тысячи людей с редкими подтипами миастении впервые получат шанс на стабильную жизнь.
Взгляд в будущее
Как говорят специалисты, это — не просто очередное клиническое испытание. Это реальный шаг к тому, чтобы пациенты с самыми тяжёлыми формами болезни перестали чувствовать себя забытыми.
К слову, исследователи из Университета Копенгагена (University of Copenhagen) недавно сообщили о другой перспективной терапии для аутоиммунных заболеваний, основанной на аналогичном принципе блокировки антител.
Источник: данные исследования ADAPT SERON, представленные на ежегодной сессии Фонда миастении Америки (Myasthenia Gravis Foundation of America), Сан-Франциско, октябрь 2025 года.
Перекрёстная ссылка:
Авторы другого исследования отмечают, что модификация иммунного ответа может помочь не только при миастении, но и при других аутоиммунных заболеваниях. Подробнее — «Аутоиммунные заболевания и риск психических расстройств: результаты масштабного исследования».
Литература:
A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Efgartigimod IV in Patients With Acetylcholine Receptor Binding Antibody Seronegative Generalized Myasthenia Gravis (ADAPT SERON). clinicaltrials.gov/study/NCT06298552