Акции калифорнийской биотехнологической компании Spruce Biosciences выросли на 1300% — с $9 до $130 — после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывного» ее экспериментальному препарату для лечения синдрома Санфилиппо типа В. Это фатальное детское неврологическое заболевание, для которого не существует одобренных методов лечения.
Теперь разработчик планирует подать заявку на получение лицензии на препарат тралезинидазе альфа (TA-ERT) по ускоренной процедуре к I кварталу 2026 года, отмечает TechStock.
«Статус принципиально нового метода лечения подтвержден долгосрочными клиническими данными, демонстрирующими нормализацию уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости», — сообщала ранее компания. TA-ERT оценивался в трех клинических исследованиях с участием 22 пациентов с мукополисахаридозом 3-го типа B (МПС IIIB) — подтипом синдрома Санфилиппо. По данным Spruce, препарат продемонстрировал «адекватный профиль безопасности» на основе интегрированных пятилетних данных.
МПС IIIB — крайне редкое наследственное нейродегенеративное заболевание. Оно характеризуется дефицитом N-ацетил-альфа-глюкозаминидазы — фермента, необходимого для расщепления сложного сахара — гепарансульфата.
Нерасщепленный гепарансульфат накапливается в лизосомах клеток, особенно головного мозга, вызывая их гибель. TA-ERT, гибридный белок, замещает недостающий фермент.
По оценкам Spruce, распространенность заболевания составляет менее одного случая на 200 тыс. человек, однако эти данные нельзя назвать точными на 100%, поскольку МПС IIIB не всегда выявляется, так как не включен в скрининг новорожденных в Соединенных Штатах. Предполагаемая продолжительность жизни людей с МПС IIIB колеблется от 15 до 19 лет.