Ученые "Сириуса" решили проблему доставки больших генов в клетки

Исследователи научного центра трансляционной медицины университета "Сириус" разработали новый подход к генной терапии наследственных заболеваний глаз. Об этом сообщает пресс-служба университета. Технология позволяет "собирать" большие терапевтические белки внутри клеток, решая ключевую проблему современной генной терапии.

Ранее многие тяжелые заболевания глаз считались неизлечимыми из-за невозможности доставки крупных генов, которые не помещались в стандартные аденоассоциированные вирусы. Исследователи применили природный процесс белкового сплайсинга, где специальные молекулы помогают двум половинам белка соединяться в единую функциональную молекулу прямо внутри клетки.

В результате серии экспериментов ученые создали систему, которая увеличила количество собираемого белка в 1,5 раза. Новый подход открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения наследственных заболеваний глаз, гемофилии А, муковисцидоза, наследственной глухоты и других тяжелых патологий.

Технологию уже применили для создания прототипа препарата против болезни Штаргардта - наследственного заболевания сетчатки. Разработанный генетический конструкт успешно проверили в клетках человека и на животных моделях. После раздельного введения двух векторов в глаз мыши ген был доставлен в фоторецепторы сетчатки, где собрался терапевтический белок.

"Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими для доставки классическими методами", - сообщил младший научный сотрудник направления "Генная терапия" Андрей Бровин.

Сейчас команда сосредоточена на проверке биологической безопасности и терапевтической эффективности прототипа in vivo. "Если всё подтвердится, то на этой основе можно будет создавать новые препараты для терапии ретинопатий и сотен других наследственных заболеваний", - отметил исследователь. Разработка имеет стратегическое значение для отечественной фармацевтики, снижая зависимость от зарубежных препаратов генной терапии, сообщает РБК.

Обратите внимание: Какие диагнозы больше не дадут отсрочку: новые правила в России