Химики из Северо-Западного университета (Northwestern University) придумали, как сделать знаменитую систему редактирования генов CRISPR куда более продуктивной. Вместо привычных липидных капсул они использовали новые наноструктуры — так называемые сферические нуклеиновые кислоты, покрытые ДНК.
По сути, это такие миниатюрные «шары» диаметром около 50 нанометров. Внутри — весь необходимый арсенал для редактирования генома: белок Cas9, направляющая РНК и даже матрица для ремонта ДНК. Снаружи — плотный «плащ» из коротких цепочек ДНК, которые одновременно и защищают содержимое, и помогают частицам попадать внутрь клеток.
Результаты исследования
Здесь самое любопытное. В лабораторных тестах новые наноструктуры проникали в клетки втрое эффективнее, чем привычные липидные частицы, применяемые, например, в вакцинах от COVID-19. Причём токсичность оказалась заметно ниже, а точность редактирования ДНК — выше более чем на 60 %.
«CRISPR — это мощнейший инструмент. Но вся его сила бесполезна, если не удаётся доставить систему в нужные ткани», — объяснил Чад Миркин (Chad Mirkin), ведущий научный сотрудник проекта. По его словам, SNA-структуры ведут себя как своеобразное такси: они легко поглощаются клетками и могут даже настраиваться под конкретные типы тканей.
Работа вышла в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences, а подробнее о смежных исследованиях можно почитать, например, в журнале «ACS Central Science».
Заключение
Что это значит для медицины? Если технология подтвердит эффективность в клинических испытаниях (к слову, уже семь SNA-терапий тестируются на людях), перед врачами откроется новый путь к более безопасным и точным методам генной терапии.
«Возможность комбинировать CRISPR и сферические нуклеиновые кислоты даёт шанс довести редактирование генов до практического применения в клинике», — добавил Миркин.
И да, звучит это почти как научная фантастика: исправлять поломанные гены так же легко, как программисты отлаживают код. Но, судя по темпам исследований, это будущее может наступить куда быстрее, чем кажется.
Литература
- Zhenyu Han, Chi Huang, Taokun Luo, Chad A. Mirkin. A general genome editing strategy using CRISPR lipid nanoparticle spherical nucleic acids. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2025; 122 (36) DOI: 10.1073/pnas.2426094122