Человеку с рассеянным склерозом (РС) впервые была проведена «готовая» терапия CAR-T-клетками под названием азеркабтаген запрелейцел (азер-цел). Это метод лечения с использованием донорских клеток, который ранее никогда не применялся при этом заболевании.
Экспериментальное лечение проводилось в Онкологическом центре Фреда и Памелы Баффетт при Медицинском центре Небраски в рамках клинического исследования 1-й фазы (NCT06680037) в США, в котором принимают участие до 32 взрослых пациентов с прогрессирующими формами рассеянного склероза. В ходе исследования проверяется, могут ли генетически модифицированные Т-клетки здоровых доноров безопасно и эффективно воздействовать на аномальные иммунные клетки, вызывающие воспаление и повреждения при рассеянном склерозе.
«Это совершенно новая концепция в лечении рассеянного склероза», — заявила Рана Забад, доктор медицинских наук, невролог и специалист по рассеянному склерозу в Медицинском центре Небраски, в новостном материале университета. Забад руководит исследованием вместе с экспертом по CAR-T-клеточной терапии Мэттом Ланнингом.
CAR-Т-клеточная терапия — это вид иммунотерапии, при котором иммунные Т-клетки генетически модифицируются таким образом, чтобы на их поверхности был искусственный рецептор — химерный антигенный рецептор, или CAR, — который позволяет им воздействовать на определённый белок. Затем клетки размножаются до миллионов и вводятся пациенту, чтобы распознавать и уничтожать вредоносные клетки. При традиционной CAR-Т-клеточной терапии используются собственные Т-клетки пациента, но процесс производства часто занимает несколько недель, и исследователи не всегда могут собрать достаточное количество клеток для лечения.
Компания TG Therapeutics разработала препарат azer-cel, содержащий Т-клетки здоровых доноров. Этот подход, получивший название аллогенной, или донорской, CAR-Т-клеточной терапии, позволяет производить «готовое» лечение, которое можно использовать для многих пациентов.
«Мы никогда не использовали аллогенную терапию CAR-T-клетками для воздействия на иммунные клетки, вызывающие воспаление и повреждения в центральной нервной системе. Это исследование направлено на то, чтобы осторожно и вдумчиво раздвинуть границы возможного», — сказал Забад.
Клетки azer-cel содержат химерный антигенный рецептор, который нацелен на белок CD19 на поверхности В-клеток — иммунных клеток, играющих важную роль в развитии рассеянного склероза. Воздействуя на В-клетки, терапия должна уменьшить их количество и облегчить симптомы заболевания.