Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку биофармацевтической компании Ultragenyx Pharmaceutical Inc. на одобрение экспериментального генного препарата UX111 для лечения синдрома Санфилиппо типа A. В пресс-службе компании отметили, что регулятор запросил дополнительную информацию о производственных процессах на ее предприятии.
UX111 — это новый препарат для лечения синдрома Санфилиппо типа А — редкого генетического заболевания из группы мукополисахаридозов, поражающего головной и спинной мозг в раннем детстве. В настоящее время эффективных методов лечения этого недуга не разработано.
Ultragenyx планирует в кратчайшие сроки устранить замечания по производству и подать обновленную заявку. Повторная экспертиза может занять до полугода. В компании считают, что эти замечания легко поддаются устранению, связаны с объектами и процессами и не имеют прямого отношения к качеству продукта.
«Наша цель — как можно скорее предоставить пациентам UX111, учитывая, насколько критически важен этот первый метод лечения для сообщества пациентов с Санфилиппо. Мы внимательно реагируем на замечания, и наша главная задача — решить их, чтобы как можно скорее повторно подать заявку на регистрацию», — отметили в компании.