Прототип препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) разработало Федеральное медико-биологическое агентство (ФМБА). В ходе исследований на животных препарат показал высокую эффективность и сниженную токсичность по сравнению с западными аналогами, сообщает ТАСС. Регистрация лекарства ожидается в 2029–2030 годах.
Основная цель разработки — создание отечественного препарата, находящегося под патентной защитой и не уступающего по эффективности международным аналогам, но с улучшенным профилем безопасности, сообщил член-корреспондент РАН, директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов на пресс-конференции «Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга».
Как отметил Белоусов, ключевым достижением стала модификация препарата таким образом, чтобы он меньше поражал печень и сердце — органы, особенно уязвимые при применении существующих терапий при СМА.
«Нам удалось создать прототип, который после однократной инъекции продлевает жизнь лабораторных мышей со СМА с 20 дней до почти одного года», — рассказал ученый.
Разработка получила государственную поддержку: Правительство РФ выделило средства на проведение полного цикла доклинических и клинических исследований. По прогнозам специалистов, регистрационное удостоверение на препарат может быть получено к 2029–2030 годам.
Спинальная мышечная атрофия — это группа наследственных заболеваний, которые постепенно разрушают двигательные нейроны. Наиболее распространенная форма СМА вызвана мутацией в гене SMN1.
В мае 2025 года Министерство здравоохранения России зарегистрировало препарат «Рисдиплам» производства компании «Промомед» АО «Биохимик». Лекарство является аналогом рисдиплама и предназначено для лечения спинальной мышечной атрофии.