Американская биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals сообщила, что ее препарат нового поколения для лечения муковисцидоза Alyftrek (ванзакафтор + тезакафтор + дейтивакафтор) получил одобрение Европейской комиссии. Это решение расширяет присутствие компании за пределами США, укрепляет доминирующее положение компании на рынке и защищает от будущего снижения продаж, поскольку патентная защита ее основного препарата от муковисцидоза «Трикафта» истекает в 2037 году, пишет Reuters.
Новая тройная комбинированная терапия, требующая однократного приема в день, была одобрена для пациентов в возрасте от 6 лет и старше, у которых имеется по крайней мере одна мутация F508del или другая мутация гена CFTR, поддающаяся лечению. На завершающей стадии клинических испытаний препарат продемонстрировал сопоставимую эффективность с «Трикафтой» (трикафта/тезакафтор/ивакафтор), которую необходимо принимать дважды в день.
Муковисцидоз — наследственное заболевание, возникающее вследствие отсутствия определенного белка, который нарушает движение соли и воды в клетки и из них в различных органах. В легких это приводит к накоплению липкой, густой слизи, что затрудняет дыхание и вызывает прогрессирующее повреждение легких, которое может привести к смерти. По данным Реестра пациентов Европейского общества по борьбе с муковисцидозом (ECFSPR), в Европе от этого заболевания страдают более 50 тысяч человек.
Решение Европейской комиссии последовало за положительной рекомендацией, выданной в апреле Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Окончательное одобрение новых лекарств выдает Европейская комиссия, которая обычно следует рекомендациям EMA. В 2024 году препарат Alyftrek получил одобрение в США и принес около $53,9 млн продаж за I квартал.