Новое исследование показывает, что генная терапия для лечения серповидноклеточной анемии может помочь улучшить один из основных факторов, способствующих риску инсульта у пациентов.
Методы исследования
Учёные измерили влияние генной терапии на кровоток в мозге с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). В исследовании были задействованы три пациента с серповидноклеточной анемией: их мозг сканировали до терапии и через один и два года после лечения.
Результаты исследования
Результаты показали значительное улучшение кровотока в мозге у всех трёх пациентов, снижение составило от 22% до 43%, достигнув в основном нормальных уровней, которые оставались стабильными с течением времени. Это указывает на то, что генная терапия может быть эффективной для пациентов с нейрососудистыми заболеваниями, которые находятся в группе риска или уже перенесли инсульт.
По словам Акшая Шармы (Akshay Sharma), соответствующего автора исследования из отдела трансплантации костного мозга и клеточной терапии, «после генной терапии повышенная скорость кровотока в мозге снизилась до нормального уровня».
Сравнение с другими методами лечения
Результаты исследования сравнимы с предыдущими исследованиями, измеряющими влияние других методов лечения серповидноклеточной анемии, включая препарат гидроксиуреа и переливание крови. Однако генная терапия демонстрирует более существенное и долгосрочное защитное действие на мозг по сравнению с этими методами.
Трансплантация костного мозга также нормализует кровоток в мозге в долгосрочной перспективе. Хотя в исследовании генная терапия и трансплантация костного мозга не сравнивались напрямую, результаты предполагают, что оба метода приводят к устойчивому восстановлению нормального кровотока в мозге.
Заключение: необходимость дальнейших исследований
Это исследование предоставляет предварительные доказательства эффективности генной терапии для снижения риска инсульта у пациентов с серповидноклеточной анемией и требует проведения дополнительных исследований для подтверждения результатов. Однако оно добавляет к растущему объёму данных, свидетельствующих о том, что генная терапия должна рассматриваться как вариант лечения для защиты здоровья мозга у пациентов с серповидноклеточной анемией.
Литература:
Akshay Sharma et al, Normalization of Cerebral Hemodynamics After Gene Therapy in Adults With Sickle Cell Disease, American Journal of Hematology (2025). DOI: 10.1002/ajh.27757