Болезнь Хантингтона — наследственное заболевание головного мозга, вызванное мутацией в гене хантингтина. Эта мутация приводит к образованию аномального белка, который постепенно повреждает нервные клетки, особенно в области striatum, вызывая проблемы с движением, изменениями настроения и снижением когнитивных функций.
Методы исследования
Учёные из Центра трансляционной нейромедицины Университета Рочестера (University of Rochester Center for Translational Neuromedicine) провели исследование, в ходе которого здоровые человеческие глиальные прогениторные клетки трансплантировали в мозг взрослых животных — моделей болезни Хантингтона.
Для исследования использовались мыши R6/2 — хорошо зарекомендовавшая себя модель болезни Хантингтона, которая развивает двигательные и когнитивные симптомы, аналогичные человеческим. В возрасте пяти недель, когда симптомы только начали проявляться, мышам вводили инъекции человеческих глиальных прогениторных клеток непосредственно в striatum. Затем мышей тестировали на координацию, движение, память и тревожность.
Результаты исследования
Мыши, получившие лечение, показали явное замедление двигательного и когнитивного ухудшения и жили на несколько недель дольше, чем необработанные мыши с болезнью Хантингтона.
Нейроны у мышей R6/2 обычно теряют экспрессию генов, участвующих в поддержании функциональных синапсов — связей между нервными клетками. После трансплантации глиальных клеток многие из этих генов снова активировались. Кроме того, у мышей с болезнью Хантингтона, которым ввели здоровые глиальные клетки, восстановление дендритных ответвлений и плотности шипиков достигло уровней, приближённых к нормальным.
Абделлатиф Бенрайс (Abdellatif Benraiss), научный сотрудник Медицинского центра Университета Рочестера (University of Rochester Medical Center), отметил, что даже несмотря на то, что лечение началось после появления симптомов, были отмечены значительные улучшения, что подчёркивает потенциал вмешательства у взрослых.
Заключение
Исследование показывает, что сосредоточение внимания на здоровье глиальных клеток — в данном случае путём трансплантации здоровых клеток — может существенно повлиять на прогрессирование заболевания не только у новорождённых моделей, но и у взрослых, уже проявляющих симптомы.
Учёные считают, что трансплантация здоровых клеток поддержки может стать частью комплексной стратегии лечения — либо отдельно, либо в сочетании с подходом, нацеленным на гены. Будущие исследования должны определить оптимальную доставку, дозировку и время для этой стратегии.
Литература:
Carlos Benitez Villanueva et al, Human glial progenitors transplanted into Huntington disease mice normalize neuronal gene expression, dendritic structure, and behavior, Cell Reports (2025). DOI: 10.1016/j.celrep.2025.115762