Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сообщило, что расследует два случая смерти пациентов после прохождения тщательно контролируемой генной терапии под названием Elevidys для лечения редкой формы мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Ранее американская биофармацевтическая компания Sarepta Therapeutics, разработавшая лечение, сообщила о летальных исходах в марте и июне.
«FDA исследует случаи острой печеночной недостаточности с тяжелыми последствиями, включая госпитализации и летальные исходы, связанные с применением препарата Elevidys, и рассматривает необходимость принятия дополнительных регуляторных мер», — говорится в заявлении регулятора.
Оба пациента скончались после развития острой печеночной недостаточности в течение 2 месяцев после одноразового приема средства Sarepta Therapeutics. Оба случая произошли у пациентов с МДД, которые не могли ходить. В своем сообщении FDA определило параметры расследования, сосредоточив внимание на применении препарата у неамбулаторных пациентов.
В официальном комментарии для Reuters представители Sarepta Therapeutics указали, что инициатива FDA последовала за их добровольным представлением данных в регуляторные органы с предложением внести соответствующие изменения в раздел безопасности препарата.
Острая печеночная недостаточность — известный побочный эффект генной терапии на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), к которой относится препарат Elevidys. Учитывая зарегистрированные летальные случаи, представляется клинически обоснованным повысить уровень предупреждения о гепатотоксичности для Elevidys до категории «черного ящика» (black box warning) — наиболее строгого предупреждения, предусмотренного системой маркировки лекарств в США, при возникновении серьезных побочных реакций или особых проблем, особенно тех, которые могут привести к смерти или серьезным травмам.
После второго летального исхода Sarepta также объявила о мерах по снижению риска острой печеночной недостаточности у неамбулаторных пациентов, включая создание независимой экспертной группы по МДД и заболеваниям печени. Группа рассмотрит возможность усиления режима иммуносупрессии при применении терапии Elevidys. Компания также временно приостановила поставки препарата для неамбулаторных пациентов и уведомила FDA и другие регуляторные органы о произошедшем.