Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Imaavy (нипокалимаб) американской холдинговой компании Johnson & Johnson (J&J) для лечения генерализованной миастении гравис (гМГ) у взрослых и детей от 12 лет. Права на него фармгигант получил в 2020 году в результате приобретения Momenta Pharmaceuticals примерно за $6,5 млрд.
Imaavy представляет собой новый вариант лечения для пациентов с гМГ. Это первое средство, которое подавляет активность неонатального Fc-рецептора (FcRn) – белок, который защищает иммуноглобулин G (IgG) от распада.
При аутоиммунных болезнях вырабатываются патологические IgG-аутоантитела, атакующие собственный организм. При миастении под удар попадают рецепторы в нервно-мышечных соединениях, что нарушает передачу нервных сигналов к мышцам и ведет к их ослаблению. Imaavy блокирует FcRn-рецепторы, в результате чего аутоантитела быстрее разрушаются.
Лекарство позволили использовать при наличии положительных антител к ацетилхолиновому рецептору или мышечно-специфической киназе (маркеров миастении). Эти белки чаще всего выступают мишенями для IgG-аутоантител при заболевании.
Johnson & Johnson получила права на нипокалимаб после сделки по приобретению Momenta Pharmaceuticals за $6,5 млрд в 2020 году. Тогда сообщалось, что препарат может получить одобрение для лечения нескольких заболеваний, по некоторым из которых он станет первым в своем классе.
В апреле текущего года FDA также выдало одобрение другой компании – голландской Argenx – на новую формулу своего средства для лечения иммунных расстройств. Регулятор, в частности, одобрил версию Vyvgart Hytrulo в предварительно заполненном шприце, которая предоставляет пациентам возможность самостоятельно применять его в домашних условиях. Препарат применяют для лечения гМГ и хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ХВДП).
Впервые Argenx получила одобрение на Vyvgart в декабре 2021 года. До этого врачам приходилось полагаться на хирургию, стероиды и химиотерапию при лечении гМГ. Среди других препаратов для лечения гМГ на рынке: Ultomiris от AstraZeneca и Rystiggo от UCB, которые были одобрены в 2022 и 2023 годах соответственно.
Генерализованная миастения гравис – редкое аутоиммунное заболевание, которое вызывает флуктуирующую слабость произвольных мышц из-за нарушенной нервно-мышечной передачи. Это наиболее распространенный тип миастении гравис и, как правило, самый тяжелый. Хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия представляет собой иммуноопосредованную полинейропатию, которая характеризуется развитием симметричной слабости проксимальных и дистальных мышц и прогрессированием симптомов в течение более 2 месяцев.