Главный разработчик нового препарата сам страдает от этой тяжёлой болезни. Какие подводные камни в терапии болезни Бехтерева существуют и почему не все пациенты подходят для лечения первым в мире оригинальным препаратом, можете прочитать в статье.
Недавно в комментариях к статье по болезни Бехтерева коллега по Дзену поинтересовался новым препаратом, который начинают применять в лечении данного заболевания и ожидают от него довольно неплохих результатов.
Познакомимся поближе с препаратом и попробуем разобраться: настолько ли он хорош на самом деле?
Знакомьтесь, сенипрутуг
Итак, препарат с вышеназванным действующим веществом (иное название моноклональное антитело BCD-180) был официально зарегистрирован в апреле прошлого года в качестве первого оригинального препарата для лечения пациентов с рентгенологическими изменениями, характерными для болезни Бехтерева.
Разработан совместно с учеными РНИМУ им. Н. И. Пирогова во главе с С.А.Лукьяновым и компанией BIOCAD.
Напомню: при данном заболевании иммунная система буквально атакует собственные ткани, приводя в итоге к полному окостенению крупных суставов и позвоночника.
Что представляет из себя новый препарат?
Этот моноклональное антитело* против конкретного участка в рецепторе Т-лимфоцита (TRBV9).
Моноклональное антитело означает, что оно вырабатывается только одним типом иммунных клеток и теоретически может быть сформировано против любого антигена, которое это антитело будет связывать.
Как заявляет производитель, данный препарат обладает строго специфическим действием только на те Т-лимфоциты, которые отвечают за аутоиммунную воспалительную реакцию против собственных клеток.
Таким образом, препарат тормозит данную реакцию и предотвращает дальнейшее прогрессирование патологического процесса (а не только нивелирует симптомы, в отличие от "традиционных" препаратов).
Что за сегмент TRBV9 в Т-лимфоцитах?
В диагностике болезни Бехтерева в качестве маркера часто определяют антиген HLA-B27. Это белок на поверхности определенных иммунных клеток, который обнаруживается в 96% случаев у пациентов с рентгенпозитивными изменениями, свидетельствующими о болезни Бехтерева.
У таких людей есть особый тип Т-лимфоцитов, на рецепторах которых имеется тот самый сегмент TRBV9. Именно он ответственен за узнавание чужеродных антигенов.
При сбоях в иммунной системе эти Т-лимфоциты атакуют собственные здоровые клетки. Они называются аутореактивными.
Самое интересное заключается в том, что только у 4% среди всех Т-лимфоцитов (носителей HLA-B27) имеется сегмент TRBV9.
Поэтому, даже в случае гибели "нужной" клетки оставшиеся 96% смогут компенсировать недостающую функцию.
Таким образом, препарат не должен оказывать системного иммуносупрессорного эффекта, несмотря на то, что фактически он относится к группе препаратов, угнетающих иммунитет.
Интересный факт
Сам С.А. Лукьянов страдает болезнью Бехтерева. Он принимал участие непосредственно в разработке препарата и одним из первых испытал его действие на себе.
Конкретно на его примере было доказано положительное влияние препарата на состояние костной ткани с обратным развитием остеофита (костного нароста) в области тазобедренного сустава, а также улучшение общего состояния в виде снижения активности заболевания с изменением качества жизни.
Подводные камни в терапии данным препаратом:
- может применяться только у носителей HLA-B27;
- только для пациентов с рентгенпозитивными изменениями;
- нет гарантии, что препарат полностью уничтожает патогенный клон аутореактивных Т-лимфоцитов (иначе почему через несколько месяцев после полученного курса вновь возникает обострение заболевания?);
- проведено только две фазы клинических исследований (это означает, что официально эффективность и безопасность данного препарата ещё не подтверждена, а установить это можно только в III фазу с участием нескольких тысяч человек. По заявлению фармгиганта BIOCAD, в данном же случае планируется участие около 400 добровольцев, набор которых уже завершен, а препарат направят в 45 регионов страны).
Общие итоги II фазы исследования демонстрируют выраженную клиническую эффективность в виде нарастания положительного эффекта, который удалось достичь за 3-6 месяцев после начала курса.
Тем не менее, для меня остаются не совсем понятными следующие моменты:
- Как быть пациентам, отрицательным по HLA-B27?
- А также тем людям, у которых рентгенологически имеются отрицательные/сомнительные признаки на текущий момент для болезни Бехтерева, но клинически у них уже начинает проявляться заболевание?
По официальному ответу BIOCAD компания ссылается на то, что действие препарата изучали только у пациентов, являющихся носителями HLA-B27. У людей с отрицательным статусом предполагают иной механизм возникновения заболевания (какой именно, не уточняется).
Как считаете, чем закончится III фаза исследований: будет ли через несколько лет препарат доступен повсеместно? Смогут ли люди с данным заболеванием жить без боли и изобретут ли новый препарат для категории людей, не подходящих для лечения сенипрутугом?
Можете писать свой ответ в комментариях или дополняйте статью своими знаниями в данном вопросе. Всем спасибо за участие.
Подробнее об HLA-системе: