Новая методика генной терапии «StitchR» может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии и других генетических заболеваний. Разработанная учеными из Университета Рочестера, технология позволяет доставлять крупные гены в двух частях, преодолевая ограничения по размеру в генной терапии. После попадания обеих частей в клетку они сливаются, образуя полную мРНК, что позволяет клеткам производить необходимые белки, отсутствующие при таких заболеваниях, как дистрофия Дюшенна и пояснично-конечностная мышечная дистрофия.
Опубликованная в Science, технология StitchR восстановила уровень белка в двух моделях животных, продемонстрировав свой потенциал в генной терапии. В отличие от других методов, StitchR обеспечивает производство только полноразмерных белков, решая задачи эффективности и качества.
Метод использует саморасщепляющиеся рибозимы, которые выступают как «молекулярные ножницы», разрезая РНК, чтобы естественные процессы восстановления клетки сшивали части гена. Теперь исследователи планируют сотрудничество с лабораториями для расширения применения StitchR.