Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) изменило свою позицию в отношении препарата Leqembi (lecanemab) от Biogen и Eisai для лечения болезни Альцгеймера, теперь рекомендовав его одобрение для определенной подгруппы пациентов (после первоначального отклонения в июле 2024 года).
В июле Комитет EMA по лекарственным препаратам для человека (CHMP) выдал отрицательное заключение по препарату Leqembi, сославшись на опасения по поводу его безопасности и эффективности при широком применении у пациентов с ранней стадией болезни Альцгеймера. В то время комитет подчеркнул риск терапии вызывать аномалии визуализации, связанные с амилоидом (ARIA), которые могут указывать на отек мозга, накопление жидкости или кровотечение, видимое на МРТ-сканировании. Утверждалось, что эффект Leqembi в задержке снижения когнитивных способностей был «недостаточно большим», чтобы компенсировать эти риски в более широкой популяции пациентов.
Однако после повторного обследования, запрошенного компанией, CHMP теперь рекомендует Leqembi пациентам с легкими когнитивными нарушениями или легкой деменцией из-за болезни Альцгеймера, при условии, что у них есть только одна или ни одной копии варианта гена под названием ApoE4. Считается, что у этих пациентов риск развития ARIA ниже, чем у пациентов с двумя копиями ApoE4.
Пересмотренная рекомендация CHMP основана на новых анализах подгрупп, которые исключили данные от пациентов с двумя копиями ApoE4, которые подвергаются самому высокому риску ARIA. Среди пациентов, получавших лечение препаратом Leqembi, у 8,9% пациентов с одной или без копий ApoE4 наблюдался ARIA-E (отек мозга) по сравнению с 12,6% в более широкой группе пациентов. Аналогично ARIA-H (кровотечение мозга) наблюдалось у 12,9% пациентов из группы с ограничениями по сравнению с 16,9% всех пациентов. Для сравнения: у пациентов из группы с ограничениями, получавших плацебо, наблюдались ARIA-E и ARIA-H с частотой 1,3% и 6,8% соответственно.
Ожидается, что EMA примет окончательное решение по заявке на получение разрешения на продажу препарата Leqembi на основе рекомендации CHMP в январе 2025 года. Чтобы снизить риск, EMA заявило, что Leqembi будет доступен через контролируемую программу, разрешающую использование только в рекомендуемой группе пациентов. Пациентам будут делать магнитно-резонансную томографию (МРТ) для контроля ARIA перед началом лечения и еще раз перед 5-й, 7-й и 14-й дозами, с дополнительными сканированиями по мере необходимости, если возникнут симптомы.
Leqembi, который воздействует на амилоидные бляшки в мозге – отличительный признак болезни Альцгеймера, который считается нарушением памяти и когнитивных функций, – получил ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в январе 2023 года, которое было преобразовано в полное одобрение в июле 2023 года.
В этом году терапия болезни Альцгеймера получила пристальное внимание со стороны регулятора. В октябре Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи Великобритании (NICE) рекомендовал не использовать препарат Kisunla (донанемаб) компании Eli Lilly, в то время как EMA продолжает его рассматривать. Kisunla работает аналогично препарату Leqembi, предназначенному для удаления амилоидных бляшек из мозга.
Ожидается, что число людей с болезнью Альцгеймера на восьми основных рынках (США, Франция, Германия, Италия, Испания, Великобритания, Япония и Китай) вырастет с 21 921 200 в 2020 году до 29 898 812 в 2030 году, согласно данным GlobalData.