Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) во вторник отклонило заявку компании Intercept Pharmaceuticals на полное стандартное одобрение препарата Ocaliva (обетихолевая кислота) от заболевания печени, что вызвало вопросы о его будущем на рынке. FDA выдало ускоренное одобрение на него в 2016 году для лечения пациентов с первичным билиарным холангитом – редким заболеванием, которое вызывает воспаление мелких желчных протоков в печени и в конечном итоге может их разрушить. И на данный момент он доступен для пациентов именно на этом основании.
Ускоренное одобрение FDA предполагает проведение дополнительных испытаний в целях доказательства преимуществ препарата. Если данные испытаний не покажут эффективность препарата, регулятор может попросить компанию отозвать препарат с рынка.
Последнее решение регулятора последовало за рекомендацией, вынесенной группой независимых экспертов в сентябре, в которой говорится, что имеющиеся данные не доказывают однозначно эффективность препарата и не устраняют сомнений в его безопасности.
Ранее, в 2023 году, FDA отклонило заявку на одобрение Ocaliva в качестве лечения предцирротического фиброза, вызванного неалкогольным стеатогепатитом. В связи с этим компания свернула все связанные с изучением Ocaliva как средства против неалкогольного стеатогепатита исследования, а также инвестиции в них, но продолжила испытывать его в качестве лечения других заболеваний, в том числе первичного билиарного холангита.
Кроме того, в июне Европейское агентство по лекарственным средствам (ЕМА, European Medicines Agency) отозвало условное разрешение Ocaliva, заявив, что его преимущества не подтверждены.