RegenxBio объявила о планах подать заявку на получение лицензии на биологические лекарства (biologics licence application, BLA) для RGX-202 — исследуемого генного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Поводом для такого решения стали положительные данные фазы I/II, которые показали значительные функциональные улучшения у всех пяти участников.
Американская компания получила согласие Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на ускоренное одобрение, при этом подача заявки на BLA ожидается в 2026 году.
RGX-202 — генная терапия аденоассоциированным вирусом. Анализ биомаркеров дополнительно подтвердил механизм действия RGX-202, показав надежную экспрессию трансгена микродистрофина в мышечной ткани. Лечение также продемонстрировало благоприятный профиль безопасности — без серьезных нежелательных явлений.
Основное исследование RGX-202 теперь будет расширено и охватит около 30 амбулаторных пациентов в возрасте от одного года и старше. Ключевые конечные точки исследования включают долю пациентов со значительной экспрессией микродистрофина на 12 неделе, а также улучшения в функциональных тестах.
В настоящее время Elevidys компании Sarepta Therapeutics является единственным одобренным средством генной терапии для лечения МДД. При этом основное исследование EMBARK фазы III (NCT05096221) не достигло своей первичной конечной точки — отсутствовала статистическая значимость одного из важнейших показателей. Однако исследование дало статистически значимые результаты по вторичным показателям, включая время подъема и тест на ходьбу.
По данным Pharma Intelligence Center компании GlobalData, Elevidys должен принести $3,2 млрд продаж в 2030 году, в то время как RGX-202, по оценкам, достигнет $292 млн в 2030 году.