Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило орфанный статус препарату AGMB-447 от компании Agomab Therapeutics, предназначенному для лечения идиопатического легочного фиброза (IPF). Это произошло спустя всего шесть месяцев после начала первой фазы испытаний, сообщается в пресс-релизе бельгийской компании.
Теперь Agomab Therapeutics сможет получить налоговые льготы на проведение клинических исследований в США и, если терапия будет одобрена, получить семилетнюю рыночную эксклюзивность по указанному показанию.
IPF – это редкое хроническое заболевание легких, которое поражает воздушные мешки – альвеолы – в легких. Это заболевание характеризуется утолщением легочной ткани, которая становится жесткой, что приводит к затруднению дыхания. Неизвестно, что вызывает это заболевание, хотя риск повышается при курении и наличии семейной истории IPF.
В настоящее время существует два препарата, одобренных FDA для лечения IPF: Ofev (нинтеданиб) компании Boehringer Ingelheim и Esbriet (пирфенидон) компании Genentech. Ofev – это ингибитор тирозинкиназы, а Esbriet направлен на TGF-beta, химический медиатор, играющий роль в развитии фиброза.
Компания Agomab пошла по схожему с Genentech пути: препарат AGMB-447 блокирует действие рецептора TGFβ типа 1. Преимущество Agomab в том, что ингаляционный препарат AGMB-447 ингибирует рецептор TGFβ типа 1, также известный как ALK5, только в легких. Биотехнологии удалось достичь этого благодаря тому, что препарат быстро метаболизируется путем гидролиза в плазме крови, предотвращая воздействие на весь организм.
Несколько недель назад Alentis Therapeutics получила статус орфанного препарата для своей разработки lixudebart, предназначенной для лечения IPF.