Однократное введение препарата позволяет приостановить развитие болезни, сохранить и улучшить зрение.
Биотехнологическая компания REGENXBIO из США разработала генную терапию влажной формы возрастной макулярной дегенерации сетчатки. Препарат под названием ABBV-RGX-314 доставляет в глаз генетические инструкции по созданию антител к фактору роста эндотелия сосудов и тем самым подавляет развитие заболевания. Результаты первой и второй фазы клинического исследования новой терапии опубликованы в журнале The Lancet.
Возрастная макулярная дегенерация сетчатки (ВМД) — прогрессирующее заболевание сетчатки в области задней части глаза, приводящее к необратимой потере центрального зрения у людей старше 50 лет. Болезнь поражает 15 человек из 1000.
Точная причина развития патологии неизвестна, но ученые связывают ее с перепроизводством белка, называемого фактором роста эндотелия сосудов (англ. vascular endothelial growth factor, VEGF). Его избыток приводит к тому, что сосуды внутри сетчатки начинают аномально расти, вызывая отек, кровоизлияние и грубые изменения структуры вплоть до полной потери зрения. Приостановить этот процесс при влажной форме ВМД можно только с помощью инъекций анти-VEGF препаратов внутрь глаза. Их необходимо делать каждые 4-8 недель.
В исследовании нового генного препарата против влажной формы ВМД приняли участие 42 человека, которые ранее получали лечение анти-VEGF препаратами. Им ввели однократную инъекцию ABBV-RGX-314 под сетчатку глаза, после чего в течение двух лет пациенты находились под наблюдением. За это время зрение участников исследования стабилизировалось и улучшилось. Препарат не вызвал клинически выраженных иммунных реакций.
Ученые пришли к выводу, что генная терапия способна устойчиво подавлять фактор роста эндотелия сосудов и поддерживать зрение после однократного введения. В конце 2025 года компания REGENXBIO намерена подать заявку на одобрение препарата в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Читайте также: «Повреждение сетчатки может проходить бессимптомно, важно это заметить и сохранить зрение» — хирург-офтальмолог Татьяна Аванесова