Согласно исследованию, опубликованному в научном журнале New England Journal of Medicine, люди с распространенным заболеванием сердца смогли использовать значительно больше кислорода во время тренировок после приема исследуемого препарата в рамках международного клинического исследования. Это открытие также было представлено на заседании Европейского общества кардиологов по сердечной недостаточности 2024 года в Лиссабоне, Португалия.
Университет здравоохранения и науки штата Орегон (Oregon Health & Science University) участвует в рандомизированном двойном слепом исследовании фазы 3, в котором оценивается экспериментальный препарат афикамтен, разработанный Cytokinetics для лечения обструктивной формы гипертрофической кардиомиопатии, или ГКМП.
«Благодаря большему количеству кислорода, доступному во время физических упражнений, пациенты с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией могут легче ходить, выполнять работу по дому и другие повседневные задачи», — комментирует кардиолог Ахмад Масри (Ahmad Masri). «Результаты наших последних клинических исследований показывают, что афикамтен является многообещающим средством лечения ГКМП».
ГКМП поражает примерно 1 из 500 человек и является одной из наиболее частых причин внезапной смерти среди молодых и здоровых спортсменов. Часто вызванное наследственными мутациями генов, при котором утолщается сердечная мышца и нарушая работу сердца должным образом, заболевание проявляется одышкой и снижением способности людей выполнять физические упражнения. Обструктивная форма ГКМП уменьшает отток крови из сердца.
Около половины участников исследования получали экспериментальный препарат, а другая половина принимала плацебо и служила контрольной группой исследования. Ученые измерили уровень кислорода у участников, когда они использовали беговые дорожки или велосипеды. У тех, кто принимал афикамтен, наблюдалось значительное увеличение максимального потребления кислорода — на 1,7 миллилитра на килограмм в минуту больше, чем у участников контрольной группы.
Повышенное пиковое потребление кислорода может улучшить способность пациента быть физически активным, тогда как снижение потребления кислорода может увеличить риск сердечной недостаточности, необходимости пересадки сердца и смерти.
Варианты немедикаментозного лечения обструктивной ГКМП включают операцию по удалению лишней сердечной мышцы. В 2022 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов также одобрило мавакамтен как первый препарат, предназначенный для устранения основной причины обструктивной ГКМП. Однако мавакамтен может увеличить риск сердечной недостаточности и взаимодействует с некоторыми широко используемыми лекарственными свойствами. В результате пациенты, принимающие мавакамтен, также должны подвергаться интенсивному наблюдению.
«Это захватывающее время для лечения ГКМП», — заключает Масри. «Хотя мы продолжаем предлагать традиционные хирургические и процедурные методы лечения ГКМП, теперь мы также можем предложить пациентам другие варианты лечения: методы лечения, которые недавно были одобрены FDA, и экспериментальные методы лечения, которые доступны благодаря участию в клинических испытаниях».
Литература:
Martin S. Maron et al, Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, New England Journal of Medicine (2024). DOI: 10.1056/NEJMoa2401424