Предназначенный для ежедневных инъекций препарат Voxzogo (восоритида) может стать перспективным методом лечения ряда генетических причин низкого роста у детей. Об этом свидетельствуют данные нового исследования фазы 2, сообщает компания-разработчик BioMarin Pharmaceutical. Данное лекарство уже одобрено в США для лечения ахондроплазии.
Как выяснилось, Voxzogo вызывает увеличение роста на порядка 3 см в год у детей с различными заболеваниями, включая синдром Нунана, мутация в гене ACAN, гетерозиготные мутации NPR2 и нейрофиброматоз 1 (NF1). Результаты второй фазы, опубликованные в апреле, также показали эффективность восоритида в лечении гипохондроплазии.
«Раньше этим пациентам ставили диагноз «идиопатический низкий рост», но теперь мы знаем, что некоторые из них страдают от этих генетических дефектов. Их объединяет то, что они подают сигнал по одному и тому же пути», — сказал Medscape Medical News ведущий автор исследования, заведующий отделением эндокринологии Детской национальной больницы в Вашингтоне Эндрю Даубер.
Терапия гормоном роста (стандартное при таких недугах лечение) может помочь ускорить рост при некоторых из этих заболеваний, но не при всех. Voxzogo предлагает потенциально более эффективную альтернативу, отметил Даубер. «Пациенты приезжают буквально со всего мира, чтобы принять участие в наших испытаниях, потому что они так мотивированы и взволнованы возможностью получить терапию, которая поможет их детям расти. Это очень приятно и увлекательно», — добавил он.
Согласно предварительным результатам эксперимента, серьезных нежелательных реакций у испытуемых не произошло — ни один человек не выбыл из исследования. Тем не менее, у нескольких человек развился сколиоз, а у тех, у кого был до начала приема препарата, усилился. На данный момент неясно, связано ли это конкретно с Voxzogo, но вероятно, деформация позвоночника может являться следствием быстрого роста.