Клинические исследования бывают двух типов. Первое - наблюдательное исследование (observational), которым занимаюсь я, когда мы наблюдаем за развитием детей, собираем образцы и смотрим как развивается их кишечная микробиота. Второй тип исследований - экспериментальный, именуемые как случайное контролируемое исследование (СКИ). Основным преимуществом СКИ является прямое исследование причинно-следственных связей с минимальной предвзятостью и сопутствующими факторами. СКИ или же рандомизированные контролируемые исследования одна из причин почему мы больше не лечимся подорожником и почему нам все время поднимают пенсионный возраст.
Само название немного парадоксально, как исследование может проводиться наугад, и при этом быть хорошо контролированным? СКИ — это научный эксперимент, в котором участвуют пациенты, которым начато лечение с целью оценки терапевтического вмешательства. Вмешательство может быть лекарством, процедурой, проводимой прибором, диетой и т. д. Но это вмешательство дается наугад, то есть один пациент получит лекарство, а другой пустышку (плацебо). Или же один пациент получит новое лекарство, второй пациент старое уже используемое лекарство. Если новое лекарство покажет себя более эффективным чем старое лекарство, то ему дадут разрешение на использование в лечении. Как решают кто получит лекарство или пустышку? Решает слепой случай.
СКИ занимает первое место в списке "доказательности" в доказательной медицине. СКИ принято разделять на 4 фазы. Длительность той или иной фазы, а также количество участников зависит от того что тестируют. Так как информация разнится, я буду приводить те цифры, что были указаны в нижеупомянутых источниках.
В первой фазе (I фаза) испытания нового препарата или вмешательства изучают возможные токсические эффекты лекарства, его безопасность и размер переносимой дозы. Здесь принимают участие до 30 человек, и обычно это здоровые добровольцы. Испытания могут занять до 2 лет. Если здоровый человек не может перенести побочки от лекарства, то как тогда с этим справится уже и так уже больной человек? Чтобы определить, имеет ли лечение терапевтический эффект проводят вторую фазу испытаний (II фаза), здесь участвуют 20–50 больных и испытания длятся в течении 3 лет.
Чтобы убедится, что терапевтический эффект не результат эффекта плацебо, проводят третью фазу (III фаза), где участвуют от 100 до 1000 людей! И как можно догадаться времени это занимает от 3 до 4 лет. Если же существует стандартная терапия, то новое лекарство сравнивают с ним. Эта фаза позволяет собрать достаточно данных необходимых для одобрения органами власти нового препарата. В последний четвертой фазе (IV фаза) исследуют тысячи людей и собирают долгосрочную, широкомасштабную информации о заболеваемости, лечении и отложенных побочках. Например, как организм будет чувствовать себя через год после приема препарата.
Да это, с одной стороны, не справедливо, что не все участники получат лекарство, которое им жизненно необходимо. Но если не убедится что новое лекарство, действительно более эффективно чем старое или же эффект плацебо, как его можно начать продавать больным людям? С другой стороны, слепой случай в распределении при исследованиях рассматривается как справедливый механизм обеспечения доступа пациентов к новому перспективному препарату, поставки которого ограничены. Чтобы вывести любой препарат на рынок нужно сначала найти новое действующее вещество. Которое еще пару лет будут тестировать в лабораториях на животных или же клеточных культурах. Затем если эффективность будет доказана предстоит до 10 лет клинических испытаний на людях. И не всегда испытания заканчиваются успехом.
Источники:
Stanley, Kenneth. "Design of randomized controlled trials." Circulation 115.9 (2007): 1164-1169.
Spieth, Peter Markus, et al. "Randomized controlled trials–a matter of design." Neuropsychiatric disease and treatment (2016): 1341-1349.
Предыдущая статья: Ай да какой ножик!