Российская компания «Генериум» (Generium) зарегистрировала свой ЛП «Лантесенс» (МНН нусинерсен) — это первый российский дженерик ЛП «Спинраза» (производитель Janssen) от спинальной мышечной атрофии (СМА). Соответствующая информация о препарата опубликована в государственном реестре лекарственных средств от 15 апреля 2024 года.
СМА – орфанное (редкое) генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. СМА возникает из-за мутации гена SMN1, которая приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга — особых клеток, которые отвечают за передачу сигнала от нервной системы к мышцам. В результате развивается нарастающая мышечная слабость конечностей. Из-за того, что мышцы теряют связь с нервными клетками, происходит гипотрофия мышц (то есть теряется мышечная масса). Кроме того, заболевание также характеризуется скелетными нарушениями (сколиозом, деформациями грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры, постепенно развивается дыхательная недостаточность.
Российская компания Biocad также занимается разработкой лекарственного препарата от СМА — дженерика «Золгенсма» (производства компании Novartis). Ранее сообщалось, что компания перешла к клиническим исследованиям препарата.
