Ученые открыли новую терапевтическую модель для лечения расстройства спектра Цельвегера.
Канадские исследователи обнаружили способ уменьшить количество токсичных клеточных отходов у людей с расстройством спектра Цельвегера. Этот подход потенциально может замедлить развитие редкого нервно-мышечного заболевания. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Communications.
Расстройство спектра Цельвегера — группа редких нейродегенеративных заболеваний, при которых вследствие мутации в генах пероксина (PEX), развивается прогрессирующая мышечная слабость, а также нарушения зрения, работы печени, почек и других органов.
Генетическая мутация при данных заболеваниях вызывает сокращение количества пероксисом — особых органоидов клеток, которые отвечают за окисление органических веществ и жирных кислот. В результате нарушается естественный процесс регенерации клеток и происходит накопление токсичных клеточных отходов.
Ученые обнаружили, что, увеличивая способность клетки к переработке собственных компонентов, можно очистить поврежденный клеточный материал при расстройстве спектра Цельвегера.
Команда исследователей надеется, что результаты их работы могут послужить основой для изучения других нейродегенеративных заболеваний, связанных с изменениями в процессе регенерации клеток, таких как болезнь Гентингтона и болезнь Паркинсона.
Читайте также: Марина Кочан: «Люди с болезнью Гентингтона закрываются от общества и не принимают помощь даже самых близких людей»
Больше статей на портале "Помощь редким"