Минздрав РФ выдал регудостоверение нидерландской компании Genzyme Europe (Genzyme принадлежит Sanofi с 2011 года) на препарат «Зенпозайм» (олипудаза альфа), предназначенный для лечения редкого генетического заболевания – болезни Ниманна – Пика A/B и B типов. В 2023 году это заболевание пополнило перечень состояний, которые дают право получать лечение за счет бюджета госфонда «Круг добра».
Симптомы заболевания включают увеличение селезенки или печени, нарушение функции легких с присоединением частых легочных инфекций и другие проявления. В России таким пациентам обычно назначалась поддерживающая терапия для устранения отдельных симптомов.
В свою очередь, инфузии «Зенпозайма», которые необходимо применять каждые две недели, за счет фермента олипудаза альфа уменьшают накопление сфингомиелина в органах пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы. Лечение этим препаратом – единственный на сегодняшний день одобренный метод лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы, не связанных с центральной нервной системой (болезнь Ниманна – Пика).
В 2022 году препарат был одобрен в США и Европе в качестве первого специфического лечения болезни Ниманна – Пика. Его эффективность доказана в рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с участием 31 пациента. Испытания показали способность препарата уменьшать размер селезенки и печени, улучшать функцию легких.
Genzyme была приобретена Sanofi за $20 млрд в 2011 году, что является одной из крупнейших биотехнологических сделок в истории.