Bсследование Института Фрэнсиса Крика выявило потенциально новый метод лечения дефицита CDKL5 (CDD), тяжелой формы генетической эпилепсии, поражающей детей. Этот многообещающий подход предполагает повышение активности другого фермента для компенсации недостающего CDKL5.
CDD — это разрушительное заболевание, вызванное дефектным геном, который препятствует выработке фермента CDKL5. Этот фермент играет важнейшую роль в развитии мозга, и его отсутствие приводит к припадкам, ухудшению обучаемости и трудностям социального взаимодействия. Существующие лекарства устраняют только симптомы, но не первопричину.
Исследователи обнаружили, что хотя CDKL5 является основным ферментом, фосфорилирующим ключевую молекулу (EB2) в нервных клетках, вторичный фермент, CDKL2, также может вмешаться. У мышей, лишенных CDKL5, повышение уровня CDKL2 частично восстанавливало фосфорилирование EB2, что говорит о его потенциале в качестве терапевтической мишени.
В настоящее время исследовательская группа изучает два перспективных направления:
- Стимулирование клеток мозга мышей, лишенных CDKL5, к выработке большего количества CDKL2.
- Разработка совместно с биотехнологическими компаниями новых лекарств, способных повысить уровень CDKL2.
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.