Японская фармкомпания Kyowa Kirin объявила о приобретении Orchard Therapeutics – разработчика методов генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками – за $477,6 млн (70,47 млрд юаней). Orchard станет «дочкой» Kyowa Kirin, но ее сотрудники продолжат работу непосредственно на площадках компании в Лондоне (Великобритания) и Бостоне (США).
Интеграция Orchard в деятельность Kyowa Kirin позволит ей усилить фокус на удовлетворении потребностей людей с генетическими и другими тяжелыми заболеваниями. Так, с покупкой японская компания получает доступ к таким разработкам, как, в частности, Libmeldy. Это препарат из собственных стволовых клеток пациента, который используется для лечения метахроматической лейкодистрофии.
Метахроматическая лейкодистрофия – врожденное заболевание, которое приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов. При данном недуге в связи с дефицитом фермента арилсульфатазы А в организме накапливаются сульфатиды – вещества, оказывающие разрушительное воздействие на миелин.
Данный метод лечения одобрен в Великобритании. В США разработка находится на приоритетном рассмотрении в FDA. Ожидается, что решение о его одобрении будет принято 18 марта 2024 года. Помимо того, Orchard продвигает две другие разработки, которые в настоящий момент проходят КИ, с использованием своей платформы генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками: OTL-203 для лечения мукополисахаридоза первого типа синдрома Гурлера и OTL-201 для лечения мукополисахаридоза типа IIIA.