Китайские врачи создали лекарство, возвращающее слух. Первые 6 детей с врождённой глухотой научились слышать, а некоторые даже говорить.
Клинические испытания нового лекарства стартовали в декабре 2022 года. Участниками эксперимента стали 6 детей в возрасте от 1 – 6 лет. Один ребенок был полностью глухой от рождения и 5 детей имели остаточный слух на одном из ушей.
Всем детям был введен экспериментальный препарат действие, которого стало заметно уже через несколько недель. Полностью глухой ребенок стал реагировать на звуки, а частично глухие дети перестали пользоваться слуховыми аппаратами.
К сожалению, новый экспериментальный препарат не полностью восстанавливает слух, человек останется слабослышащим, но технические средства реабилитации могут ему помочь полноценно жить.
Около 500 000 человек во всем мире страдают от глухоты по причине генетической мутации, в результате которой организм не способен самостоятельно вырабатывать особый белок Отоферлин, который отвечает за передачу сигнала от органов слуха в мозг.
Ученые создали лекарство, введение которого в область барабанной перепонки запускает механизм естественного воспроизводства Отоферлина собственным организмом больного благодаря содержанию рабочего гена, отвечающего за этот синтез, в составе лекарства.
Чтобы доставить генетический материал в нужный орган был создан особый, совершенно безвредный вирус, способный встраивать рабочий ген, синтезирующий Отоферлин.
Небольшое количество жидкости, содержащей вирусы было введено во внутреннюю часть уха ребенка и в течение года проводились исследования и измерения чувствительности.
Экспериментальное лечение позволило детям с глухотой IV степени – ухо не улавливает даже громкие звуки силой в 90 -95 дБ, различать звуки громкостью 41 – 45 дБ, что соответствует II степени тугоухости.
Разработка этого лекарства учеными Фуданьского Университета Китая началась в 2012 году. 10 лет ученым потребовалось чтобы найти способ соединить невероятно сложный ген Отоферлина с вирусом, способным его доставить.
Дело в том, что ген Отоферлина состоит их 6000 букв ДНК. Столь сложный ген невозможно встроить в вирус, однако прорывом стал момент, когда ученые научились разделять ген пополам, по-отдельности встраивать в вирусы и после введения пациенту разделенный ген объединялся и начинал синтезировать Отоферлин.
Ученые считают, что данные экспериментальный препарат может помочь людям любого возраста, в том числе пожилым людям, у которых ослабленный слух вследствие возрастных дегенеративных изменений, кроме того, возможно данный препарат сможет помочь и слепым людям.
Вот теперь действительно, мы живем в будущем, генные лекарства!
Сюжет с участником эксперимента, маленьким пациентом и результаты клинических испытаний смотрите вот тут
Будем очень благодарны, если вы поставите 👍🏼💗 нашим публикациям или напишите 💭 комментарий. Напишите, что вы думаете и что вам интересно. Подписывайтесь на наш канал, здесь более 1000 статей и вы точно найдете темы по душе 🐱
