Китайский стартап RiboX Therapeutics совершил новаторский шаг в области медицины, начав первое в истории клиническое испытание (КИ) препарата на основе кольцевой РНК-терапии (кРНК) с участием людей, сообщили Endpoints News. Исследование, которое только что началось, направлено на оценку безопасности и эффективности такой терапии при лечении сухости во рту (ксеростомии), распространенного побочного эффекта, который испытывают онкологические больные, проходящие лучевую терапию (радиотерапию).
Новый препарат шанхайской компании кодирует белок водных каналов и помогает восстановить слюноотделение у пациентов. Ксеростомия может привести к значительному дискомфорту, затруднению приема пищи и повышенному риску инфекций полости рта. Текущие методы лечения часто обеспечивают лишь временное облегчение, что делает эффективное и долгосрочное решение неотложным.
Кольцевая РНК – это тип РНК, который, в отличие от традиционной линейной, образует кольцевую структуру. Уникальная форма придает ей особые свойства, делающие ее стабильной и устойчивой к деградации, что полезно для терапевтических применений. Это позволяет клеткам производить терапевтические белки в течение нескольких недель, а не дней. Так, лекарства на основе мРНК действуют короткое время, а генные терапии – пожизненно, разработки же с кРНК занимают промежуточное положение между ними по длительности терапевтического эффекта.
Доклинические исследования китайской разработки показали, что после применения препарата RiboX у животных наблюдалось повышенное слюноотделение в течение месяца. Сейчас исследователи изучают кольцевую РНК на предмет ее потенциала в лечении заболеваний у людей. Первый пациент получил новый препарат в начале марта.
Начало этого клинического испытания знаменует собой важную веху в развитии терапии кольцевой РНК. В случае успеха оно может проложить путь к ее использованию в лечении широкого спектра заболеваний, которые сегодня еще трудно поддаются лечению. Кроме того, положительные результаты этого КИ могут привести к поощрению большего числа исследований терапевтического потенциала кРНК, что приведет к прорывам в медицине.
RXRG001 была разработана Линг-Линг Ченом, специалистом по РНК из Шанхайского института биохимии, а также Даном Пиром, израильским исследователем липидных наночастиц. Генеральный директор и соучредитель RiboX Вейи Чжан ранее возглавляла центр внешних инноваций немецкого фармпроизводителя Boehringer Ingelheim, который находится в Пекине.
Технологию циркулярной РНК используют также три компании из США. В общей сложности они привлекли $1,7 млрд инвестиций. Однако пока ни одна из них не приступила к исследованиям на людях. RiboX вошла в число компаний, которые опережают своих американских конкурентов в области генетических технологий. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США позволило RiboX провести испытания на американцах. Их будут проводить в Университете Айовы. Для контроля процесса стартап открыл представительство в городе Принстон, штат Нью-Джерси.
В 2022 году сообщалось, что MSD заключила партнерское соглашение с компанией Orna Therapeutics, которая занимается разработкой технологий на основе кольцевых РНК. Было заявлено, что сумма сделки составила $3,5 млрд. Компании объявили, что займутся разработкой и коммерциализацией нескольких проектов по инфекционным и онкологическим заболеваниям, а также вакцин и терапевтических средств.