Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о создании нового консультативного комитета по потенциальным методам лечения наследственных нарушений обмена веществ. Это такие состояния, при которых нарушается метаболизм – процесс, отвечающий за преобразование пищи в энергию и выведение токсинов из организма. Об этом сообщается на сайте FDA.
Существуют сотни различных генетических метаболических заболеваний, большинство из которых встречаются редко, но все они крайне опасны. Новый консультативный комитет будет предоставлять FDA независимые и компетентные советы и рекомендации по техническим, научным и политическим вопросам, связанным с медицинскими продуктами для лечения заболеваний такого плана.
Члены комитета, в свою очередь, будут оценивать доводы по ключевым вопросам и предлагать свои рекомендации для рассмотрения FDA. В состав группы войдут эксперты в области метаболической генетики, лечения врожденных нарушений обмена веществ, педиатрии, эпидемиологии и других смежных специальностей. «Консультативные комитеты позволяют FDA получать неоценимый вклад от клиницистов, экспертов, научных кругов, пациентов, лиц, осуществляющих за ними уход, и других внешних заинтересованных сторон при оценке потенциальных преимуществ и рисков новой терапии. Они являются важной частью работы FDA», – сказала Патриция Каваццони, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA (CDER).
Консультативный комитет был создан для консультирования агентства по продуктам, используемым для диагностики, профилактики или лечения генетических метаболических заболеваний, находящихся в ведении отдела редких заболеваний и медицинской генетики. Этот отдел, созданный в 2020 году при Управлении CDER по редким заболеваниям, педиатрии, урологии и репродуктивной медицине (ORPURM), курирует разработку медицинских продуктов для лечения наследственных нарушений обмена веществ.
«Генетические метаболические заболевания включают в себя очень редкие заболевания, которыми страдает ограниченное число пациентов. Разработка лекарств для лечения этих заболеваний сопряжена с уникальными и сложными проблемами, поэтому пациентам доступно лишь несколько методов лечения. Этот новый консультативный комитет станет форумом для обсуждения сложных вопросов со специализированными и разнообразными техническими и научными экспертами в области метаболической генетики», – приводятся в сообщении слова доктора медицины, магистра здравоохранения, директора ORPURM Джанет Мейнард.