Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило разработке ARCT-032 компании Arcturus Therapeutics статус орфанного лекарства для лечения муковисцидоза. Это решение подкреплено результатами доклинических исследований на хорьках, грызунах и приматах, рассказали в компании.
В клиническом исследовании фазы Ib первый пациент с муковисцидозом получил две дозы ARCT-032. Промежуточные данные клинических испытаний будут представлены в первой половине 2024 года. ARCT-032 восстанавливает экспрессию и функционирование CFTR в клетках эпителия бронхов, что может способствовать уменьшению прогрессирования заболевания, уверены в Arcturus.
«Получение статуса орфанного препарата является очень важной вехой в нашем плане развития ARCT-032. Мы прилагаем все усилия, чтобы ускорить разработку ARCT-032 как потенциального нового метода лечения людей с муковисцидозом», – заявил президент и генеральный директор Arcturus Therapeutics Джозеф Пейн.
Напомним: FDA наделяет статусом орфанного препарата разработки, предназначенные для профилактики и лечения редких заболеваний. Этот статус является определенным стимулом для компаний, так как гарантирует эксклюзивность на рынке в течение семи лет после утверждения, право на налоговые льготы для проведения клинических исследований и рекомендации регулирующих органов.
Ранее сообщалось, что швейцарская Roche возобновит поставки в РФ препарата для лечения муковисцидоза «Пульмозим» (дорназа альфа). Его получат те российские пациенты, которым лекарство показано по жизненным показаниям. На данный момент на рынке доступен биоаналог «Пульмозима» – препарат «Тигераза» от российской фармкомпании «Генериум».