Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ЛП Ogsiveo (nirogacestat) для взрослых пациентов с прогрессирующими нераковыми (десмоидными) опухолями, которым требуется системное лечение. Это первый препарат, одобренный для лечения пациентов с десмоидными опухолями – редким подтипом сарком мягких тканей.
Десмоидные опухоли – это опухоли мезенхимальной природы, которые относятся к классу пограничных опухолей, так как не метастазируют, однако склонны к агрессивному местному росту и частому рецидивированию. Десмоидные фибромы (ДФ) могут развиваться из мышечно-апоневротических структур практически любой анатомической области тела, включая брюшную стенку, грудную стенку, конечности, шею, в ряде случаев наблюдается мультифокальный рост опухолей.
SpringWorks Therapeutics стала первой компанией, которая смогла разработать препарат для лечения ДФ. Эффективность Ogsiveo оценивалась в международном многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании у 142 взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, не поддающимися хирургическому вмешательству. ЛП снизил риск прогрессирования заболевания и летальных исходов на 71% по сравнению с плацебо. Кроме того, в группе Ogsiveo оказалась существенно выше частота объективного ответа (41% в сравнении с 8%).
Наиболее распространенными побочными эффектами, наблюдавшимися как минимум у 15% пациенток в исследовании, были диарея, токсичность для яичников, сыпь, тошнота, усталость, стоматит, головная боль, боль в животе, кашель, алопеция, инфекции верхних дыхательных путей и одышка.
Ранее FDA одобрило препарат Bristol-Myers Squibb для лечения рака легких.