Регуляторные органы Великобритании впервые в мире одобрили терапию, использующую технологию редактирования генов CRISPR, сообщает служба новостей Science. Подход будет лечить два наследственных заболевания крови: серповидно-клеточную анемию, от которой страдают в основном люди африканского происхождения, и бета-талассемию.
При серповидно-клеточной анемии дефект переносящего кислород белка гемоглобина приводит к тому, что клетки приобретают серповидную форму, которая закупоривает кровеносные сосуды. Человек чувствует боль, увеличивается риск инсультов и повреждения органов.
Новое лечение от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics должно заменить эти неисправные белки рабочими версиями, подредактировав ген, отвечающий за производство гемоглобина. В клинических испытаниях у 28 из 29 человек, получивших лечение, начала вырабатываться нужная форма гемоглобина, эти люди больше не испытывали приступов сильной боли.
При бета-талассемии синтез гемоглобина вовсе нарушается — у людей развивается тяжелая анемия, чтобы выжить, им нужно частое переливание крови, единственное доступное лечение — трансплантация костного мозга. В клинических испытаниях CRISPR-терапии 39 из 42 пациентов больше не нуждались в переливании крови. При этом введение собственных отредактированных клеток пациента не представляет риска отторжения иммунной системы.
Регуляторы в других странах, вероятно, вскоре последуют этому примеру. В США консультативная группа Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в прошлом месяце пришла к выводу, что польза от лечения пациентов с серповидно-клеточной анемией CRISPR намного перевешивает риски.
Правда, остается открытым вопрос, будут ли Национальная служба здравоохранения Великобритании и страховые компании США платить за такое лечение, стоимость которого, как ожидается, составит миллионы долларов. Кроме того, большинство людей с серповидно-клеточной анемией живут в Африке.
Обезьяна прожила два года с генно-отредактированной свиной почкой
Научное сообщество: пока рано разрешать редактирование генома человека
Шаг навстречу мамонтам: ученые восстанавливают вымерший вид мышей