Компания объявила основные результаты глобального рандомизированного двойного слепого исследования EMBARK третьей фазы препарата деландистроген моксепарвовек-рокл (торговое наименование ELEVIDYS™) у амбулаторных пациентов четырех-семи лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
У пациентов, получавших деландистроген моксепарвовек-рокл, общий балл амбулаторной оценки по шкале «Северная звезда» (NSAA) через 52 недели после начала лечения улучшился на 2,6 балла по сравнению с 1,9 баллами у пациентов, получавших плацебо (0,65; n=125; P=0,24).
Для всех основных заранее заданных и рассчитанных по времени вторичных функциональных конечных точек: время подъема с пола и тест ходьбы на 10 метров – наблюдались клинически и статистически значимые улучшения на фоне терапии. Обе конечные точки являются прогностическими факторами прогрессирования заболевания и потери способности ходить.
«В области лечения болезни Дюшенна все еще остаются незакрытые потребности для терапии пациентов. Мы удовлетворены последовательными и значимыми результатами, которые мы видим во всех вторичных функциональных конечных точках исследования препарата деландистроген моксепарвовек-рокл – инновационной генной терапии, – говорит Леви Гарруэй, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Roche. – Мы продолжим работу и проанализируем полученные данные исследования EMBARK. Мы искренне признательны юным пациентам и их семьям, пациентскому сообществу, всем тем, кто был вовлечен в эту важную исследовательскую инициативу».