Недавно препарат для лечения «болезни второго скелета» был одобрен в США.
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первый препарат для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии. Паловаротен от компании Ipsen позволяет приостановить естественный ход развития заболевания и на 54% сократить образование новых оссификатов. Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Bone and Mineral Research.
Фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая (ФОП) или «болезнь второго скелета» — редкое заболевание, для которого характерно аномальное образование костей в мягких тканях. Болезнь поражает одного человека из двух миллионов, а всего в мире насчитывается около 900 людей с ФОП.
Патология развивается вследствие мутации гена ACVR1, из-за которой начинается избыточная выработка белка кости. В результате в области шеи, спины, плеч, а также в других частях тела формируются новые кости. Больные ФОП теряют способность самостоятельно передвигаться, питаться, ухаживать за собой. К 30 годам большинству из них требуется инвалидное кресло и постоянный уход.
Паловаротен подавляет передачу сообщений в сигнальном пути костного белка и тем самым частично останавливает аномальный рост костей. Препарат был одобрен на основании результатов третьей фазы клинического исследования. В нем приняли участие 107 человек — это порядка 12% всех больных ФОП в мире. Они принимали паловаротен в течение 18 месяцев.
Результаты исследования показали, что прием препарата позволяет на 54% снизить объем оссификации по сравнению с естественным течением заболевания. При этом паловаротен хорошо показал себя с точки зрения безопасности: больные жаловались в основном на сухость кожи и губ, дерматит, сыпь и кожный зуд.
С апреля 2022 года фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая, как и препарат паловаротен, входят в список фонда «Круг добра», по которому он оказывает помощь тяжелобольным детям. Паловаротен предназначен для лечения девочек старше восьми лет и мальчиков старше десяти лет.
Смотрите также: Вебинар «Фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая»