FDA одобрило в США препарат для лечения синдрома Чепла (Chaple disease) – редкого иммунного наследственного заболевания. В государстве на данный момент выявлено не более 10 человек с таким диагнозом, а во всем мире – примерно 100.
Veopoz (позелимаб) от американской компании Regeneron Pharmaceuticals – первый препарат от данного заболевания. Оно характеризуется гиперактивностью системы комплемента, которая выполняет защитную функцию организма. У здоровых людей система комплемента отвечает за уничтожение микробов и поврежденных клеток. У лиц с синдромом Чепла этот механизм из-за мутации в гене CD55 может начать атаковать здоровые клетки.
По данным Reuters, стоимость одного флакона Veopoz составит $34 тысячи. Ожидается, что его продажи начнутся в третьем квартале 2023 года. «Veopoz, как первое в истории лечение Чепла, является свидетельством нашей приверженности поиску методов генетического лечения пациентов <…> вне зависимости от распространенности их заболевания», – прокомментировал решение американского регулятора главный научный сотрудник Regeneron Джордж Янкопулос. Он добавил, что в настоящее время продолжаются эксперименты по применению препарата при других заболеваниях со схожим патогенезом.
Ранее американская Delcath получила разрешение FDA на продажу устройства Hepzato Kit, предназначенного для доставки препарата мелфалан в организм пациентов с метастатической увеальной меланомой с нерезектабельными печеночными метастазами. Увеальная меланома – редкое заболевание, но при этом наиболее распространенное из всех злокачественных новообразований глаза.