Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Rystiggo (розаноликсизумаб) для лечения взрослых с генерализованной миастенией гравис, у которых выявлены антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или к мышечно-специфической тирозинкиназе (MuSK). Это два наиболее распространенных подтипа заболевания.
Rystiggo от бельгийской компании UCB является первым одобренным FDA препаратом для лечения пациентов с обоими подтипами. Это редкое хроническое заболевание характеризуется дисфункцией и повреждением нервно-мышечного синапса, распространенность составляет 100-350 случаев на 1 млн человек.
«Колебания тяжести и частоты симптомов при миастении гравис непредсказуемы и часто изнурительны, что существенно влияет на жизнь пациентов. Люди, живущие с миастенией гравис, в основном получают лечение препаратами широкого действия, которые гарантируют лишь симптоматическое облегчение. <…> Существует значительная потребность в новых, инновационных методах лечения для снижения повседневного бремени заболевания», – заявила профессор медицины (неврология) Университета Торонто Вера Бриль.
Препарат вводится подкожно. В ходе клинических исследований испытуемые в количестве 200 человек получали препарат либо плацебо в течение шести недель. В результате розаноликсизумаб привел к статистически значимому улучшению состояния пациентов, включая повседневную деятельность, такую как дыхание, разговор, глотание и способность подняться со стула.
Ранее, в июне, FDA одобрило препарат Vyvgart Hytrulo (эфгартигимод) от голландской Argenx, который тоже вводится подкожно. Это обновленная версия одобренного в 2021 году внутривенного Vyvgart. Метод подкожного введения более удобен для дозирования, считают в компании.