К таким выводам пришли американские ученые по итогам клинического исследования.
Международное исследование, проведенное учеными из Техасского университета, продемонстрировало эффективность препарата валбеназин против хореи — двигательного расстройства, связанного с болезнью Гентингтона. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Neurology.
Болезнь Гентингтона (БГ) — одно из наиболее тяжелых наследственных заболеваний нервной системы, которое вызывает нарушение двигательных функций и кратковременной памяти, зрительно-пространственную дезориентацию и другие когнитивные и психические расстройства. Ярким проявлением болезни является хорея — беспорядочные, внезапные движения конечностей, а также мышечные подергивания в других частях тела. БГ развивается в результате мутации гена HTT , который кодирует белок гентингтин. Его функция до конца не изучена, однако установлено, что этот белок играет ключевую роль в процессе формирования нервной системы у эмбриона. Заболевание обычно начинается в возрасте 30-40 лет. Для его лечения используется только симптоматическая терапия.
В исследовании Техасского университета приняли участие 128 пациентов. Одни из них принимали препарат валбеназин как лекарство один раз в день для уменьшения хореи, другие — плацебо. В результате у людей, получавших валбеназин, было зафиксировано уменьшение двигательных расстройств. Улучшение стало заметно уже на второй неделе исследования. Кроме того, больные сообщили об улучшении подвижности кистей и рук, а также снижении нагрузки от непроизвольных движений.
Больше статей на портале "Помощь редким"
Источник:
Клюшников С.А. Болезнь Гентингтона // Неврологический журнал имени Л. О. Бадаляна. 2020. №3. С. 139-158.
