ГК «Р-Фарм» и Казанский федеральный университет (КФУ) подписали соглашение о разработке инновационного генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В основе будущего препарата – аденоассоциированный вирус, который будет выполнять роль доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок будет производиться в достаточных количествах, что предотвратит свойственную СМА дегенерацию и гибель нейронов.
«С начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга. Это позволяет своевременно выявлять заболевание и начинать лечение препаратами последнего поколения. Разработка казанских ученых дает детям со СМА надежду на нормальное развитие, а соглашение с КФУ – это шаг к повышению доступности инновационных препаратов в России», – заявила вице-президент по стратегическому маркетингу и развитию портфеля продуктов «Р-Фарм» Анастасия Батрак.
Ожидается, что стоимость препарата разработки КФУ будет ниже той, что запрашивают иностранные производители за свои продукты для лечения СМА. По словам руководителя центра превосходства персонифицированной медицины Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберта Ризванова, это не только сделает лечение СМА более доступным в России, но и поможет разгрузить национальную систему здравоохранения, «так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке».
Ранее свой препарат от СМА разработала Biocad. В 2022 году Минздрав выдал компании разрешение на проведение клинических исследований. Испытания проходят в пяти российских медорганизациях при участии 40 пациентов.