Эксперты Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, разработанной компанией Sarepta Therapeutics. Производитель пытается добиться ускоренного одобрения препарата в статусе орфанного, однако FDA намерено дождаться более информативных данных о результатах применения терапии.
«Кроме того, у FDA имеются опасения, связанные с перспективой применения неэффективной генной терапии», – говорится в документах, подготовленных экспертами в преддверии совещания, которое пройдет в пятницу. Тем не менее производитель утверждает, что препарат помогает организму пациента производить мини-версию белка дистрофина, необходимого для поддержания целостности мышечных клеток.
Ранее американский чиновник Питер Маркс, который возглавляет Центр оценки и исследований биологических препаратов, заявил о необходимости обязательной ускоренной процедуры одобрения лекарств, предназначенных для лечения орфанных заболеваний. Препарат от Sarepta для борьбы с миодистрофией Дюшенна он привел в пример, заметив, что его одобрение сильно затягивается из-за малого количества испытуемых.