Компания Sarepta Therapeutics сообщила, что подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) умер во время прохождения тщательно контролируемой генной терапии Elevidys. Смерть наступила из-за острой печеночной недостаточности. В организации не исключают, что осложнение могло возникнуть из-за применения препарата. После этого заявления акции компании упали более чем на 25%, пишет Associated Press.
По информации агентства, это первый случай смерти пациента, связанный с применением Elevidys. Лечение генной терапией прошли около 800 человек. Среди них не только участники клинических испытаний, но также люди, которые приобрели препарат уже после его выхода на рынок.
Острая печеночная недостаточность – в целом известный побочный эффект. Кроме того, незадолго до смерти у 16-летнего пациента диагностировали цитомегаловирусную инфекцию, которая могла сказаться на состоянии печени погибшего. Вместе с тем такие случаи ранее не наблюдалась при терапии Elevidys. Сейчас компания собирает все данные. Она также намерена обновить инструкцию по применению препарата.
В 2023 году эксперты Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ставили под сомнение эффективность экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Sarepta Therapeutics. Производитель пытался тогда добиться ускоренного одобрения препарата в статусе орфанного (редкого).
FDA одобрило Elevidys в 2024 году. В результате американцам впервые стала доступна генная терапия от МДД, которая стоит $3,2 млн. Регуляторы других стран пока не принимали решений.