Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) приняли заявки Biogen на одобрение схемы лечения, включающей применение высокой дозы препарата «Спинраза» (нусинерсен) при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА).
Предлагаемая более высокая дозировка включает две дозы по 50 мг, вводимые с интервалом в 14 дней, с последующей поддерживающей дозой 28 мг каждые четыре месяца. Это меньше по сравнению с существующей схемой, которая включает четыре дозы по 12 мг в течение 60 дней и поддерживающую дозу 12 мг каждые четыре месяца.
Режим с более высокой дозой нусинерсена показал статистически значимое улучшение в сравнении с группой плацебо и гарантировал более успешные результаты лечения по сравнению с одобренным режимом дозирования.
«Спинраза» – первый одобренный препарат для лечения СМА (в США разрешение на применение получено в 2016 году, в Европе – в 2017-м), изменяющий течение заболевания за счет устранения основной причины потери двигательных нейронов. Препарат вводится непосредственно в центральную нервную систему для воздействия на двигательные нейроны.
Несмотря на первоначальный успех, сегодня разработка сталкивается с растущей конкуренцией со стороны новых методов лечения СМА. Так, «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) компании Novartis, одобренная в США в 2019 году и в ЕС в 2020-м, обеспечивает одноразовый вариант лечения СМА. А «Эврисди» (рисдиплам) компании Roche, одобренный в США в 2020 году и в ЕС в 2021-м, представляет собой пероральное лечение, которое может быть более удобным и приоритетным способом введения.
Тем не менее «Спинраза» принесла Biogen $1,74 млрд продаж в 2023 году, согласно финансовым отчетам компании. При этом продажи препарата, как ожидается, будут неуклонно снижаться из года в год, составив $1,15 млрд в 2030 году, согласно данным Pharma Intelligence Center. Напротив, «Эврисди» и «Золгенсма» принесут $2,78 млрд и $2,13 млрд в 2030 году соответственно, считают аналитики, сообщает Pharmaceutical Technology.