С увеличением продолжительности жизни в мире увеличивается и доля пожилых людей с возрастными заболеваниями, включая основную причину старческого слабоумия – болезнь Альцгеймера. Эффективного лечения подобных нейродегенеративных болезней нет, и сейчас группа ученых разрабатывает способ предотвратить некоторые патологические изменения в нервных клетках на ранних этапах заболевания
Одно из направлений работы австралийской биотехнологической компании Filamon Limited – поиск новых подходов к терапии болезни Альцгеймера, одной из самых известных возрастных нейродегенеративных патологий. Компания занимается разработкой новых лекарств, причем специализируется она на работе с так называемыми «молекулярными каскадами», вмешательств в которые обычно избегают из-за их важности для функционирования клеток и, соответственно, высокого риска серьезных побочных эффектов.
Уже имеющиеся подходы к лечению болезни Альгеймера, к сожалению, малоэффективны: они фактически направлены на минимизацию последствий уже случившихся катастрофических повреждений. Исследователи из Filamon работают над препаратом с рабочим названием ALPHA-003, который, по задумке, должен предотвращать такие повреждения. Создается он на основе уже имеющихся в компании разработок противовоспалительных препаратов для лечения хронических дегенеративных заболеваний, которые предназначены противодействовать работе провоспалительных ферментов секреторных фосфолипаз A2.
Новый препарат ALPHA-003 предназначен для лечения группы заболеваний, известных как тауопатии – по названию тау-белка, аномальная агрегация которого в нейронах, как известно, сопровождается формированием нейрофибриллярных клубочков, которые откладываются в нервной ткани, нарушая работу мозга. Но не все знают, что для мозга вредно не только присутствие аномального тау-белка, но и недостаток «здорового».
Нормальный тау-белок необходим для работы микротрубочек – одного из ключевых структурных компонентов цитоскелета, совокупности белковых структур, составляющих «опорно-двигательный аппарат» клетки. Микротрубочки работают как «рельсы» для транспортировки по клетке различных молекул, участвуют в поддержании ее формы и правильного расположения клеточных органоидов. А тау-белок укрепляет их, обеспечивая успешную динамическую перестройку. При изменениях пространственной конфигурации этого белка микротрубочки дестабилизируются, что приводит к нарушениям связей между органеллами и передачи нервного импульса.
Таупатии наблюдаются при нескольких типах заболеваний, связанных с прогрессирующей гибелью нервных клеток. И это не только болезнь Альцгеймера, но и лобно-височная деменция, прогрессирующий супрануклеарный паралич (форма болезни Паркинсона) и хроническая травматическая энцефалопатия, развивающаяся из-за повторных травм головы.
На сегодняшний день эффективного лечения этих болезней не существует, и ALPHA-003 может стать первым препаратом для такой терапии. Предполагается, что он будет стабилизировать тау-белки, обеспечивая защиту микротрубочек и состоящих из них нейрофиламентов, обеспечивающих транспорт веществ по длинным отросткам нейронов. Пока же ALPHA-003 проходит доклинические испытания; начало клинических испытаний планируется на 2026 г.
Публикации по теме:
Новый кандидат на лекарство от болезни Альцгеймера
Депрессия и нейродегенерация: новые стратегии диагностики и терапии
Сотрясение мозга у спортсмена - надолго ли?
Болезнь Альцгеймера – аутоиммунное заболевание?
Фото: https://www.flickr.com