В России идут клинические испытания нового генотерапевтического препарата для лечения гемофилии B, разработанного компанией BIOCAD. Уникальный препарат, созданный на базе аденоассоциированного вируса (AAV5), обещает значительно облегчить жизнь пациентов, избавляя их от необходимости регулярной заместительной терапии.
Об этом рассказала Надежда Зозуля, заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России, врач-гематолог, д.м.н., в интервью «КП».
По данным Минздрава России, 15% человек страдают от гемофилии B, причем с таким диагнозом в стране живет около 10 тыс. человек. Это заболевание связано с дефицитом или полным отсутствием IX фактора свертывания крови, что делает обычные бытовые травмы серьезной угрозой для жизни.
Новая разработка использует генотерапевтический подход, который предполагает доставку гена IX фактора свертывания крови в клетки печени пациента. Аденоассоциированный вирус служит безопасным «транспортом», который вводится внутривенно. Попадая в печень, генный материал начинает производить недостающий белок, восстанавливая нормальное свертывание крови.
Традиционное лечение гемофилии требует частых внутривенных введений препаратов, которые замещают недостающий фактор свертывания. Это не только обременительно для пациентов, но и снижает их качество жизни. Новый препарат обещает решить эти проблемы.
В рамках первых фаз клинических испытаний участники отметили значительное улучшение: активность IX фактора в крови повысилась до уровня, предотвращающего кровотечения. Некоторые пациенты после однократного введения препарата годами не нуждаются в дополнительной терапии.
В третью фазу испытаний приглашаются пациенты с тяжелой и средней формой гемофилии B, у которых активность IX фактора составляет 2% или ниже. Особое внимание уделяется пациентам с факторами риска, такими как антитела к вирусу AAV5 или ранее перенесенный гепатит B.
На сегодняшний день в мире зарегистрированы два генотерапевтических препарата для лечения гемофилии B. Они демонстрируют долгосрочную эффективность, позволяя пациентам вести активный образ жизни без необходимости постоянного лечения. Российская разработка обещает стать третьим таким препаратом, что сделает инновационное лечение доступным для пациентов в нашей стране.
«Надеемся, что появление такого инновационного препарата позволит сделать жизнь пациентов с гемофилией полностью сопоставимой с жизнью обычных людей, не имеющих нарушений свертывания крови», – подытожила Надежда Зозуля.
Информация представлена в ознакомительных целях и не является медицинской консультацией. Имеются противопоказания. Необходима консультация специалиста.
Больше статей:
👉 Читайте нас в Телеграме: @AptekaMosRu. Там интересная инфографика
