Новый метод лечения смог полностью восстановить функцию сердца свиньи. Терапия увеличивает количество крови, которое может перекачивать сердце, и значительно улучшает выживаемость. Авторы разработки назвали эффект «беспрецедентным восстановлением сердечной функции», сообщает Университет штата Юта (США). Научная статья вышла в npj Regenerative Medicine.
В настоящее время сердечная недостаточность необратима, согласно прогнозам, она разовьется у каждого четвертого из ныне живущих людей. Самый действенный подход — пересадка сердца. Если она невозможна, лечение направлено на снижение нагрузки на сердце и замедление прогрессирования заболевания.
Создавая новую генную терапию, ученые сосредоточились на восстановлении критически важного для сердца белка cBIN1. Его уровень ниже у пациентов с сердечной недостаточностью, и чем он был ниже, тем выше риск заболевания.
Чтобы попытаться повысить уровень cBIN1 в случаях сердечной недостаточности, ученые обратились к безвредному вирусу, обычно используемому в генной терапии. Он помог доставить дополнительную копию гена cBIN1 в клетки сердца. Вирус ввели в кровоток свиней с сердечной недостаточностью.
Все четыре свиньи, получившие генную терапию, выжили, хотя болезнь должна была убить их. Важно то, что лечение не просто предотвратило прогрессирование сердечной недостаточности. Некоторые ключевые показатели улучшились, что говорит о том, что поврежденное сердце восстанавливалось.
«В истории исследований сердечной недостаточности мы не видели такой эффективности. Предыдущие попытки лечения сердечной недостаточности показали улучшение функции сердца порядка 5–10%. Генная терапия cBIN1 улучшила функцию на 30%», — говорит Робин Шоу, доктор медицины, директор Института сердечно-сосудистых исследований и обучения в Университете Юты, один из руководителей исследования.
Лечение восстановило объем крови, перекачиваемой за одно сердцебиение, до совершенно нормального уровня. Сердце или перестало увеличиваться, или даже уменьшилось.
cBIN1 служит централизованным сигнальным узлом, который фактически регулирует работу несколько нижестоящих белков. Он приносит пользу сразу нескольким сигнальным путям.
Сейчас ученые адаптируют генную терапию для использования на людях и намерены подать заявку на одобрение для клинических испытаний на людях осенью 2025 года.
Будущее генной терапии: когда и как она изменит наши жизни?
Первая операция с использованием стволовых клеток вернула людям зрение