Компания Biohaven (дочерняя компания Pfizer, купленная в 2022 году за $11,6 млрд) заявила о провале испытаний ее препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Предполагалось, что taldefgrobep alfa способен воздействовать на белки миостатина и активина, чтобы предотвратить потерю мышечной массы и накопление жировой, что в результате могло привести к сохранению или улучшению двигательной функции. Однако этого не произошло.
Biohaven протестировала 269 участников в возрасте от 4 до 21 года с любым типом СМА независимо от их способности передвигаться. Эффект в группе тех, кто получил препарат, практически не отличался от результата в группе пациентов, кто получал плацебо.
Тем не менее, по данным компании, taldefgrobep alfa помог снизить жировую массу у пациентов и показал статистически значимое увеличение сухой мышечной массы и плотности костей. Теперь компания планирует начать промежуточное исследование для проверки его в качестве потенциального средства лечения ожирения. Старт запланирован на четвертый квартал 2024 года.
На фоне этих новостей акции конкурента Biohaven — Scholar Rock, — который разрабатывает аналогичный препарат, выросли на 31%. В прошлом месяце компания сообщила, что ее разработка значительно улучшает показатели двигательной функции пациентов со СМА.
В настоящее время одобренные методы лечения СМА включают Spinraza от Biogen, генную терапию Zolgensma от Novartis и пероральный препарат Evrysdi от Roche и PTC Therapeutics. Однако ни один из них не нацелен на развитие мышц.