Минздрав РФ выдал российской компании Biocad разрешение на проведение III фазы клинического исследования (КИ) первого отечественного геннотерапевтического препарата ANB-002, предназначенного для лечения гемофилии В (редкое наследственное заболевание системы свертывания крови, вызванное мутацией в гене, отвечающем за производство фактора IX). Разработка направлена на восстановление способности организма самостоятельно вырабатывать фактор IX. В отличие от стандартной заместительной терапии, требующей регулярных инъекций фактора свертывания, геннотерапевтический препарат вводится однократно.
Параллельно продолжается расширенный набор пациентов в совмещенную I-II фазу КИ, где уже определена оптимальная дозировка исследуемого препарата для введения. В ходе КИ I-II фазы участники с тяжелой формой гемофилии В получили исследуемый препарат в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовался вариант применения ANB-002 с сопутствующей терапией глюкокортикоидами. Сейчас исследование I-II фазы перешло на дополнительный этап. В ходе этого этапа продолжится изучение эффективности и безопасности исследуемого препарата, как у ранее включенных участников, так и у новых.
Помимо этого, планируется набор участников с факторами риска сниженной эффективности генотерапии: участников с антителами к AAV5 и участников с ранее перенесенным гепатитом В, у которых заболевание в настоящий момент неактивно. У них будет исследоваться максимальная доза как с сопутствующей терапией, так и без. Как утверждают в Biocad, такие изменения делают терапию доступнее для большего числа людей, страдающих от гемофилии, которым ранее могло быть отказано в геннотерапевтическом лечении.
«Большинство участников исследования полностью прекратили заместительную терапию фактором IX, что позволило отказаться от регулярных инъекций, у некоторых – полностью отсутствуют кровотечения и заместительная терапия вводится лишь в исключительных случаях. Сейчас уже доступны наблюдения более года, и эффект сохраняется. При этом часть участников I-II фазы клинического исследования получали сопутствующую терапию глюкокортикоидами с самого начала для оценки возможного дополнения генотерапевтического лечения. В рамках второго этапа планируется продолжение изучения промежуточной дозы без начальной сопутствующей терапии у основной группы участников, так как препарат работает и без профилактического назначения гормонов», — заявила вице-президент по клинической разработке и исследованиям компании Юлия Линькова.
В России рынок препаратов для лечения гемофилии (А и В) составляет не менее 14 млрд рублей, считают в Biocad.