Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компании Sanofi для снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей от 12 лет с гемофилией. Его будут выпускать под торговой маркой Qfitlia (фитусиран). Это первое средство лечения обоих типов гемофилии – А и В, которое можно применять не чаще одного раза в 2 месяца. При этом его можно назначать как пациентам, у которых есть антитела, препятствующие эффективности заместительной терапии, так и тем, у кого таких антител нет, пишет Reuters. Акции французской фармкомпании после соответствующего объявления, котирующиеся на американской бирже, закрылись ростом на 1,7%.
«Одобрение Qfitlia имеет важное значение для пациентов с гемофилией, поскольку его можно вводить реже, чем другие существующие варианты», – отметили в Центре оценки и исследования лекарств FDA.
В последние годы быстро расширился рынок лекарств для лечения гемофилии – редкого и серьезного наследственного заболевания, связанного с нарушением коагуляции, при котором возникают кровоизлияния в суставы, мышцы и внутренние органы. Это произошло на фоне введения более удобных и эффективных методов лечения, а также генной терапии. Среди других новых препаратов, в частности, Hemlibra от Roche Holding AG и Altuviiio от Sanofi.
Однако оба препарата предназначены только для пациентов с гемофилией А. Эти лекарства нужно принимать чаще, чем Qfitlia. Кроме того, на поздней стадии испытаний фитусиран помог существенно сократить эпизоды кровотечения у принимавших его пациентов. Фитусиран можно хранить при комнатной температуре в течение определенного периода времени. Он будет доступен в предварительно заполненных ручках для некоторых доз, что особенно привлекательно для молодых пациентов, а также в странах, где сложно поддерживать строгие холодовые цепи.
Исполнительный вице-президент, руководитель отдела специализированной помощи в Sanofi Брайан Фоард заявил, что существовала неудовлетворенная потребность в предоставлении эффективной терапии, при которой бремя лечения было бы снижено. Компания получила гораздо больший интерес к лекарству от врачей, лечащих пациентов с гемофилией А, чем ожидалось, учитывая, что для этих пациентов уже есть несколько других вариантов.
«Менее регулярная дозировка, которая позволяет провести всего шесть процедур в год, является огромным достижением, особенно когда мы слышим от пациентов о том, что они действительно ждут от терапии гемофилии», – добавил старший руководитель глобального проекта по гемофилии в Sanofi Крейг Бенсон.
Тем не менее у препарата есть потенциальный недостаток, который заключается в том, что врачам необходимо контролировать уровень дозировки и иногда корректировать ее, чтобы снизить риск тромбоза. Если пациенты готовы работать со своим врачом, чтобы достичь нужного уровня, они смогут получить доступ к более удобному варианту приема раз в 8 недель.
Sanofi также подала заявки на одобрение в Китае и Бразилии. Заявки в ЕС и Японии требуют дополнительных данных из текущих испытаний.
В 2024 году FDA также одобрило инъекционный подкожный препарат Hympavzi от Pfizer для лечения двух основных типов редкого нарушения свертываемости крови, называемого гемофилией. В ходе испытаний с его помощью удалось предотвратить или уменьшить эпизоды кровотечения у пациентов с гемофилией A или B в возрасте от 12 лет и старше.