Университетская клиника Эрлангена (Universitätsklinikum Erlangen) первая в мире применила CAR T-клетки для успешного лечения пациента, страдающего тяжелым воспалением мышц (миозитом). Заболевание провоцируется сбоем в работе иммунной системы, что приводит к воспалению мышц, при этом высок риск развития очень тяжелой формы заболевания. В научном журнале The Lancet опубликована статья об успешном лечении данного заболевания.
Антисинтетазный синдром
Когда 41-летний пациент в прошлом году заметил резкое ухудшение состояния здоровья, он сначала приписал это вирусной инфекции. Однако его здоровье резко ухудшилось, когда он внезапно перестал двигаться более чем на несколько метров и едва мог стоять. Симптомы были вызваны тяжелым аутоиммунным заболеванием, поразившим его мышцы, суставы, кожу и легкие, относящимся к группе аутоиммунных мышечных воспалительных заболеваний (миозит). Пациенту был поставлен диагноз: антисинтетазный синдром.
Название «антисинтетазный синдром» происходит от наблюдения, что ферменты, необходимые для синтеза аминокислот, известные как аминоацил-тРНК-синтетазы, ошибочно атакуются иммунной системой. Это серьезно влияет на функцию различных клеток.
Модификация собственных иммунных клеток пациентов дает надежду на будущее
«Аутоиммунные воспалительные заболевания мышц — это тяжелые заболевания, которые могут закончиться летально, если диагностированы на слишком поздней стадии или пациенты не реагируют в достаточной мере на лекарственные препараты, направленные на подавление иммунной системы», — объясняет Георг Шетт (Georg Schett), заведующий отделением ревматологии и иммунологии в Университетской клинике Эрлангена.
В случае с данным пациентом все традиционные методы лечения, используемые для подавления иммунной системы, оказались безуспешными.
Его спасли CAR Т-клетки: «CAR Т-клетки — это иммунные клетки, собранные из крови пациента и генетически сконструированные для переноски химерного рецептора антигена (CAR)», — объясняет профессор Андреас Макенсен (Andreas Mackensen), заведующий отделением гематологии и онкологии. «Как только клетки возвращаются в организм пациента, CAR позволяет модифицированным иммунным клеткам целенаправленно нацеливаться на клетки, вызывающие заболевание».
Полное восстановление через полгода
После инфузии CAR Т-клеток пациент почувствовал резкое улучшение состояния здоровья: воспаление в мышцах, легких и суставах почти полностью прекратилось. Его сила, работоспособность и выносливость вернулись.
«Что было особенно удивительно, так это то, что пациент смог прекратить прием всех иммуносупрессивных препаратов и, в частности, кортикостероидов без повторного обострения болезни», — добавил доктор Фабиан Мюллер (Fabian Müller), который наблюдал за пациентом. Через шесть месяцев после введения CAR Т-клеток он полностью вылечился от аутоиммунного заболевания».
«Это действовало как нажатие кнопки перезагрузки! До лечения я ничего не мог делать, и теперь я снова функционирую как обычно», — утверждает пациент.
Это второй тип аутоиммунного заболевания, который врачи и исследователи Немецкого центра иммунотерапии (DZI) в Университетской клинике Эрлангена успешно излечили с помощью CAR Т-клеток. В первом случае клетки преуспели в лечении системной красной волчанки (СКВ).
Другим пациентам, страдающим миозитом или СКВ, будет предложена возможность пройти лечение CAR Т-клетками в рамках клинического исследования CASTLE, начинающегося в этом году.
Авторы другого исследования обнаружили связь между аутоиммунными заболеваниями и высоким риском осложнений после сердечного приступа.