Наш фонд уже помог 12 малышам получить спасительный препарат Золгенсма. И прямо сейчас открыты сборы средств для ещё 4 подопечных. Мы решили рассказать о чудо-лекарстве больше и ответить на ТОП-5 самых интересных вопросов.
Золгенсма самый дорогой препарат в мире
Да. Лекарство даже попало в Книгу рекордов Гиннеса. Его стоимость свыше 170 млн рублей. По этому показателю Золгенсма абсолютный лидер с большим отрывом. На втором месте препарат от липодистрофии Миалепт. Его стоимость почти 63 млн рублей.
Золгенсму можно выиграть в лотерею
Да. Каждый год производитель лекарства Novartis распределяет таким образом 100 доз препарата. Специальная комиссия буквально «тянет жребий» из заявок со всего мира. В прошлом году свою дозу выиграла наша подопечная Маша Федоткина.
Нужен всего 1 укол Золгенсмы, чтобы победить смертельную болезнь
Да. Чтобы победить СМА достаточно одного укола препарата. После, в зависимости от того, насколько далеко зашла болезнь, пациент проходит реабилитацию. Необходимо, чтобы ослабленные мышцы снова заработали.
Золгенсма может изменить ДНК человека
Да. Золгенсма стоит так дорого, потому что это инновационный препарат генной терапии. Лекарство заменяет дефектный ген, и человек излечивается.
Золгенсма единственный препарат от СМА
Нет. Ещё есть Спинраза — инъекции необходимы в течение всей жизни. И Рисдиплам — нужно принимать лекарство перорально каждый день. В России уже разрабатывают свой препарат от СМА — ANB-4. Он предварительно показал эффективность на животных с СМА.
Золгенсма самый дорогой препарат в мире, но пока он единственный, способный заменить дефектный ген и вылечить от СМА. Так как нужен всего 1 укол, в перспективе Золгенсма будет даже дешевле, чем пожизненная терапия Спинразой или Ридиспламом.
В будущем стоимость этих лекарств будет снижаться. Но малыши с СМА не могут ждать, помощь нужна им здесь и сейчас. Переходите на сайт фонда и читайте истории наших СМАйликов. Для них инъекция Золгенсмы — это вопрос жизни и смерти.